本发明提供了一种CRISPR基因编辑技术在治疗地中海贫血中的应用，该应用中的CRISPR系统包括至少一种核酸酶和至少一种sgRNA，所述sgRNA能够靶向HBG(γ珠蛋白基因)启动子的抑制元件，所述核酸酶能够切割HBG启动子的抑制元件，所述sgRNA包括靶向HBG启动子的抑制元件的靶向序列，所述靶向序列包括SEQ ID No.1所示序列或SEQ ID No.1的互补序列。
本发明提供一种抗肿瘤融合蛋白，所述融合蛋白具有以下一级氨基酸序列结构：EGFR特异性靶向寡肽‑连接肽‑力达霉素辅基蛋白‑连接肽‑TRAIL功能肽段；其中，所述EGFR特异性靶向寡肽具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述力达霉素辅基蛋白具有SEQ ID NO:2所示的氨基酸序列，所述TRAIL功能肽段具有SEQ ID NO:3所示的氨基酸序列。该融合蛋白为靶向EGFR和DR4/DR5的双特异性融合蛋白，其含有靶向EGFR的配体寡肽，通过拮抗EGFR信号通路来增加肿瘤细胞对TRAIL的敏感性，逆转肿瘤细胞对TRAIL的天然耐药性。
本发明提供了一种靶向CD317的嵌合抗原受体T细胞，包括靶向CD317的嵌合抗原受体CAR‑CD317，CAR‑CD317包括从氨基端到羧基端顺次连接的靶向CD317的单链抗体、胞外铰链区、跨膜区和胞内信号区的氨基酸序列，靶向CD317的单链抗体包括如SEQ ID NO：1所示的氨基酸序列，胞内信号区包括顺次连接的CD28信号区和CD3ζ信号区，CD28信号区包括如SEQ ID NO：2所示的氨基酸序列。CAR‑CD317可以专一性地靶向CD317，促进T细胞在患者体内的扩增，高效且特异性地杀伤肿瘤细胞。本发明还提供了该T细胞的制备方法和应用。
本发明提供了一种靶向CD317的嵌合抗原受体T细胞，包括靶向CD317的嵌合抗原受体CAR‑CD317，CAR‑CD317包括从氨基端到羧基端顺次连接的靶向CD317的单链抗体、胞外铰链区、跨膜区和胞内信号区的氨基酸序列，靶向CD317的单链抗体包括如SEQ ID NO：1所示的氨基酸序列，胞内信号区包括顺次连接的CD27信号区和CD3ζ信号区，CD27信号区包括如SEQ ID NO：2所示的氨基酸序列。CAR‑CD317可以专一性地靶向CD317，促进T细胞在患者体内的扩增，高效且特异性地杀伤肿瘤细胞。本发明还提供了该T细胞的制备方法和应用。
本发明公开了一种靶向叶酸受体α的单链抗体及其应用，属于肿瘤靶向治疗领域，所述叶酸受体α单链抗体核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示，所述单链抗体的氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示，所述SEQ ID本发明所述的叶酸受体α单链抗体序列由噬菌体展示技术筛选所得，经原核表达系统表达抗体分子，可用于靶向叶酸受体α表达阳性的肿瘤细胞。本发明可利用所获得的单链抗体分子在肿瘤诊断中发挥潜在的医学和药学价值，为肿瘤的靶向治疗提供一种新的方法。
本发明公开了一种靶向DCs的禽腺病毒重组蛋白及其在制备禽腺病毒亚单位疫苗中的应用，属于生物技术领域。所述的靶向DCs的禽腺病毒重组蛋白是将禽腺病毒fiber蛋白与鸡骨髓源树突状细胞的靶向肽SP序列融合后，利用柔性Linker将融合靶向肽序列的fiber蛋白序列插入鼠伤寒沙门菌鞭毛蛋白B亚单位的N末端和优选的，所述的靶向DCs的禽腺病毒重组蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO.1‑4任一所示。本发明的提出为预防禽腺病毒特别是多血清型禽腺病毒混合感染提供了有效的技术手段。
