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- [发明专利]载体-CN202080067598.X在审
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C·E·D·肖;李连福
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伦敦王室学院
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2020-09-28
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2022-05-06
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C12N15/864
- 本发明涉及适用于体内递送治疗基因的重组病毒载体领域。描述了一种腺相关病毒(AAV)载体,其包含(i)人生长激素内含子3(hGHi3)序列,(ii)突触蛋白启动子序列和/或(iii)颗粒蛋白前体3'非翻译区(UTR)序列,其与编码感兴趣的多肽的多核苷酸序列有效连接此类载体的具体用途在于增强感兴趣的多肽如颗粒蛋白前体(PGRN)的表达,以治疗具有基因突变或低于生理上正常水平的内在多肽水平的受试者。
- 载体
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