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[发明专利]一种骨靶向基因递送系统的制备方法及其应用-CN202211252840.8在审
发明人：张邦乐;韩天燕;宦梦蕾;何炜;周四元;李嘉欣;李煜垚 -专利权人：中国人民解放军空军军医大学
申请日： 2022-10-13 - 公布日： 2023-01-13 - 主分类号： A61K47/59 文献下载
摘要：本发明公开了一种骨靶向基因递送系统的制备方法及其应用。本发明以基因转染常用载体聚乙烯亚胺为骨架材料，连接具有良好骨靶向性的阿仑膦酸，制备负载治疗基因miR‑34a的骨靶向基因递送系统。所构建的骨靶向基因递送系统具有良好的储存稳定性和骨靶向性，可靶向地将治疗基因递送至骨肿瘤部位，增强肿瘤治疗效果，具有很好的临床应用前景。
一种靶向基因递送系统制备方法及其应用

[发明专利]一种DBF4P1基因的靶向抑制剂及其用途-CN202010530152.8有效
发明人：刘啸白;刘云会;薛一雪;杨春清;喻博;李振;商秀丽;王振华;王迪;阮雪蕾;李志清;郑健;奚卓;腾浩;赵德丰 -专利权人：中国医科大学附属盛京医院
申请日： 2020-06-11 - 公布日： 2022-02-22 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种DBF4P1基因的靶向抑制剂及其用途。一种DBF4P1基因的靶向抑制剂，具有抑制DBF4P1基因表达的作用，该抑制剂的靶向序列为：5’‑GATATAACGGTGATAGAGCAG‑3’(SEQ ID No.1)。所述的DBF4P1基因靶向抑制剂在制备用于靶向治疗人脑胶质母细胞瘤药物中的应用。本发明通过RNA干扰技术研制一种DBF4P1基因的靶向抑制剂，该靶向抑制剂能通过特异性结合DBF4P1基因，发挥抑制DBF4P1基因表达的作用，进而抑制胶质母细胞瘤细胞的增殖、迁移和侵袭，从而发挥抑制胶质母细胞瘤生长的靶向治疗作用DBF4P1基因靶向抑制剂的应用在胶质母细胞瘤基因治疗领域能发挥重要作用，为临床上胶质母细胞瘤的基因治疗提供新的分子靶向治疗药物。
一种 dbf4p1 基因靶向抑制剂及其用途

[发明专利]超声微泡靶向定位控释药物/基因装置及靶向转移的方法-CN200610056703.1有效
发明人：王志刚;冉海涛;许川山;张群霞;凌智瑜;郑元义;燕思源 -专利权人：重庆融海超声医学工程研究中心有限公司
申请日： 2006-03-03 - 公布日： 2007-09-05 - 主分类号： A61K49/18 文献下载
摘要：本发明涉及一种超声微泡靶向定位控释药物/基因装置和一种将微泡造影剂与药物/基因结合用超声波实现靶向转移的方法，一种超声微泡靶向定位控释药物/基因及效果评价装置和将微泡造影剂与药物/基因结合用超声波实现靶向转移的方法该超声微泡靶向定位控释药物/基因装置包括超声触发/治疗单元、与超声触发/治疗单元连接的驱动单元及超声监控单元，该装置还包括计算机控制单元，其包括有主机、显示器，主机中连接有用于评定药物/基因靶向传输效果的组织定征模块和图像采集卡一种将微泡造影剂与药物/基因结合用超声波实现靶向转移的方法。本发明可利用超声波触发破坏微泡实现药物/基因靶向传输，并可进行药物/基因靶向转移的效果评价，使诊断、治疗和评定一体化。
超声靶向定位控释药物基因装置转移方法

[发明专利]基于磁纳米颗粒的新型双靶向基因输送体系及其制备方法-CN201610046465.X有效
发明人：王雪琴;伊艳杰;李瑞芳;张慧茹;景红娟;李翠香 -专利权人：河南工业大学
申请日： 2016-01-25 - 公布日： 2018-09-14 - 主分类号： A61K9/14 文献下载
摘要：本发明公开了基于磁纳米颗粒的新型双靶向基因输送体系及其制备方法，基因输送体系以超顺磁性纳米颗粒作为磁核，以羧甲基壳聚糖为包被材料，并在羧甲基壳聚糖表面修饰靶向分子CD133抗体及阳离子转染剂聚乙烯亚胺。本发明的双靶向基因纳米输送体系具有生物相容性好、稳定性高及靶向性特异的特点，使得该体系对肿瘤细胞具有高度的靶向选择性，可定向释放输送靶基因于肿瘤部位，进而发挥靶向抑制和杀死肿瘤细胞的作用，为肿瘤靶向治疗提供一个新策略本发明纳米载体和基因输送体系的制备方法操作简便、反应条件温和，制备产物可作为基因的广泛载体，为高效的基因靶向输送载体研究提供了一种新的策略。
基于纳米颗粒新型靶向基因输送体系及其制备方法

[发明专利]靶向肿瘤相关基因的siRNA分子及其应用-CN201310211145.1无效
发明人：王建力;陈莉;王桂兰;何松;周家名;李杏玉;秦婧;张捷;李铁军 -专利权人：南通大学附属医院;南通大学;百奥迈科生物技术有限公司
申请日： 2013-05-29 - 公布日： 2013-10-16 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明提供了靶向肿瘤相关基因的siRNA分子及其应用。所述的靶向肿瘤相关基因的siRNA分子包括靶向NET-1基因的siRNA分子和同时靶向NET-1和Cortactin基因的一链多靶siRNA分子。所述的靶向NET-1基因的siRNA分子，其特征在于，其序列为：正义链：5’-CCACAAUGGCUGAGCACUUNn-3’，反义链：5’-AAGUGCUCAGCCAUUGUGGNn-3’。本发明可以用于制备调节细胞中NET-1基因和Cortactin基因功能的药物，诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤细胞转移和侵袭，达到治疗肿瘤的目的。
靶向肿瘤相关基因 sirna 分子及其应用

[发明专利]CRISPR-Cas9特异性敲除人PD1基因的方法以及用于特异性靶向PD1基因的sgRNA-CN201410077474.6有效
发明人：胡边;黄行许 -专利权人：黄行许
申请日： 2014-03-04 - 公布日： 2014-05-28 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明属于基因工程领域，更具体地说，涉及CRISPR-Cas9特异性敲除人PD1基因的方法以及用于特异性靶向PD1基因的sgRNA。本发明提供了CRISPR-Cas9特异性敲除人PD1基因的方法以及用于特异性靶向PD1基因的sgRNA。利用本发明制备的特异性靶向人PD1基因的sgRNA能够精确靶向人PD1基因并且实现基因敲除。该制备方法步骤简单、sgRNA靶向性好，CRISPR-Cas9系统的敲除效率高。
crispr cas9 特异性 pd1 基因方法以及用于靶向 sgrna

[发明专利]CRISPR‑Cas9特异性敲除人CTLA4基因的方法以及用于特异性靶向CTLA4基因的sgRNA-CN201410077815.X有效
发明人：胡边;黄行许 -专利权人：黄行许
申请日： 2014-03-04 - 公布日： 2017-05-17 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本发明属于基因工程领域，更具体地说，涉及CRISPR‑Cas9特异性敲除人CTLA4基因的方法以及用于特异性靶向CTLA4基因的sgRNA。本发明提供了CRISPR‑Cas9特异性敲除人CTLA4基因的方法以及用于特异性靶向CTLA4基因的sgRNA。利用本发明制备的特异性靶向人CTLA4基因的sgRNA能够精确靶向人CTLA4基因并且实现基因敲除。该制备方法步骤简单、sgRNA靶向性好，CRISPR‑Cas9系统的敲除效率高。
crispr cas9 特异性 ctla4 基因方法以及用于靶向 sgrna

[发明专利]一种线粒体靶向的基因编辑复合体、制备方法、应用及线粒体基因组编辑方法-CN202011141100.8有效
发明人：钟刚 -专利权人：钟刚
申请日： 2020-10-22 - 公布日： 2023-04-04 - 主分类号： C12N15/88 文献下载
摘要：本发明提供了一种线粒体靶向的基因编辑复合体、制备方法、应用及线粒体基因组编辑方法。所述基因编辑复合体包括：线粒体靶向的阳离子脂质体；和mtCRISPR/Cas9系统：线粒体TERT基因双链同源模板、特异性靶向TERT的crRNA、RNA同源重组修复模板以及Cas9蛋白。本发明通过将基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术与线粒体靶向手段结合，提供了线粒体靶向的基因编辑复合体，实现导入正常的线粒体TERT基因功能片段代替错配的基因，通过上调线粒体TERT基因来改善氧化应激水平
一种线粒体靶向基因编辑复合体制备方法应用基因组

[发明专利]基于叶酸靶向聚乙二醇修饰型超支化聚胺制备叶酸和磁性双靶向型非病毒基因载体的方法-CN202010058923.8有效
发明人：石云峰;王军杰;张宪硕;雷改英;李婷 -专利权人：安阳师范学院
申请日： 2020-01-19 - 公布日： 2023-03-10 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明属于基因载体基础材料的合成技术领域，具体涉及一种基于叶酸靶向聚乙二醇修饰型超支化聚胺制备叶酸和磁性双靶向型非病毒基因载体的方法。利用叶酸靶向聚乙二醇修饰型超支化聚胺四氧化三铁纳米晶体以构筑叶酸和磁性双靶向型非病毒基因载体，能够赋予非病毒基因载体以叶酸和磁性双重靶向特性，从而实现载体对肿瘤等的主动靶向和磁靶向，可以用于基因治疗、磁热疗等领域
基于叶酸靶向聚乙二醇修饰超支化聚胺制备磁性病毒基因载体方法

[发明专利]一种肿瘤靶向药物推荐方法及系统-CN202210920344.9在审
发明人：王升;董轲;刘欣阳;张惠中;王会平;王琳;陈俊霖 -专利权人：中国人民解放军空军军医大学
申请日： 2022-08-02 - 公布日： 2022-11-15 - 主分类号： G16H20/10 文献下载
摘要：本发明涉及药物推荐领域，尤其是一种肿瘤靶向药物推荐方法及系统，本方法包括如下步骤：提供患者的基因表达信息；利用所述基因表达信息得到癌细胞比率；通过所述癌细胞比率确定目标基因；提供数据库，所述数据库包括靶向药物信息；利用所述数据库生成靶向药物与原癌基因的关联模型；优化所述关联模型；利用优化后的所述关联模型，结合所述目标基因获得靶向药物推荐信息；整合所述靶向药物推荐信息获得靶向药物推荐表。本方法将患者自身的基因表达信息作为基础，通过计算获得癌细胞比率进而确定目标基因，再通过目标基因与当下的靶向药物的精准匹配，能够在无法获取癌变组织活体样本的情况下，精准判定并推荐出针对患者个体化病情的最适肿瘤靶向药物
一种肿瘤靶向药物推荐方法系统

[发明专利]CRISPR-Cas9特异性敲除人CCR5基因的方法以及用于特异性靶向CCR5基因的sgRNA-CN201410149287.4有效
发明人：杜忆南;黄行许 -专利权人：黄行许
申请日： 2014-04-14 - 公布日： 2014-07-16 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本发明属于基因工程领域，更具体地说，涉及CRISPR-Cas9特异性敲除人CCR5基因的方法以及用于特异性靶向CCR5基因的sgRNA。本发明提供了CRISPR-Cas9特异性敲除人CCR5基因的方法以及用于特异性靶向CCR5基因的sgRNA以及涉及到中间载体和应用。利用本发明制备的特异性靶向人CCR5基因的sgRNA能够精确靶向人CCR5基因并且实现基因敲除。该制备方法步骤简单、sgRNA靶向性好，CRISPR-Cas9系统的敲除效率高。
crispr cas9 特异性 ccr5 基因方法以及用于靶向 sgrna

[发明专利]靶向Was基因的双sgRNA和敲除Was基因的mESC细胞系及其应用-CN202211040899.0在审
发明人：唐成程;李万胜;资崯;彭晓华;吴运琴;陈涛;金银戈;周小青;邹庆剑;陈敏;赖良学 -专利权人：五邑大学
申请日： 2022-08-29 - 公布日： 2023-06-27 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明属于基因工程技术领域，具体涉及靶向Was基因的双sgRNA和敲除Was基因的mESC细胞系及其应用。所述靶向Was基因的双sgRNA，包括Was‑sgRNA1和Was‑sgRNA2；所述Was‑sgRNA1的靶向序列为：CACAGTTGTTCAGCTCTACC；所述Was‑sgRNA2的靶向序列为：GGATGAAGTAGGACTTCTGA本发明采用两条分别靶向小鼠Was基因第2外显子的sgRNA序列，可通过一次细胞筛选直接获得大片段基因敲除细胞系，敲除效果更加彻底，能够更好地模拟WAS综合征的重症表型。
靶向 was 基因 sgrna mesc 细胞系及其应用

[发明专利]靶向HMGA2基因的药物及应用-CN202010295931.4在审
发明人：于昱;王静;鲁亚南;冯睿;曾照祥 -专利权人：上海交通大学医学院附属新华医院
申请日： 2020-04-15 - 公布日： 2020-09-11 - 主分类号： A61K31/7105 文献下载
摘要：本发明提供一种靶向HMGA2基因的药物，其特征在于，包括：沉默HMGA2基因的siRNA。本发明的靶向HMGA2基因的药物及应用，靶向HMGA2基因，有能够有效抑制血管新生。
靶向 hmga2 基因药物应用

[发明专利]定点突变ApoE基因与LDLR基因的方法-CN201610756699.3有效
发明人：牟玉莲;李奎;黄雷;程英;徐奎 -专利权人：中国农业科学院北京畜牧兽医研究所
申请日： 2016-08-29 - 公布日： 2019-10-25 - 主分类号： C12N5/10 文献下载
摘要：本发明公开了定点突变ApoE基因与LDLR基因的方法。本发明公开的定点突变ApoE基因与LDLR基因的方法，包括向受体动物细胞中导入靶向ApoE基因靶序列的gRNA的编码基因、靶向LDLR基因靶序列的gRNA的编码基因与Cas9的编码基因，得到ApoE基因与LDLR基因被定点突变的动物细胞；实验证明，本发明的靶向ApoE基因靶序列的gRNA和靶向LDLR基因靶序列的gRNA能分别高效识别ApoE基因与LDLR基因，在它们的作用下，APOE和LDLR基因的平均双等位基因编辑效率可达31％，表明本发明的方法可以用来定点突变ApoE基因与LDLR基因。
定点突变 apoe 基因 ldlr 方法

[发明专利]线粒体靶向的基因编辑系统及方法-CN201610035146.9在审
发明人：程田林;田子仇 -专利权人：上海赛墨生物技术有限公司
申请日： 2016-01-19 - 公布日： 2016-05-25 - 主分类号： C12N15/88 文献下载
摘要：本发明涉及一种线粒体靶向的基因编辑系统及方法，线粒体靶向的基因编辑系统包括：a.线粒体靶向的DNA核酸酶，b.线粒体靶向的sgRNA，c.线粒体靶向的RNA修复模板。基因编辑方法为：采用上述基因编辑系统，将线粒体靶向的DNA核酸酶、线粒体靶向的sgRNA和线粒体靶向的RNA模板定位至线粒体中。
线粒体靶向基因编辑系统方法

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