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[发明专利]SOST基因人源化非人动物及其构建方法和应用-CN202210706006.5在审
发明人：吕锐利;李惠琳;赵素曼 -专利权人：百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司
申请日： 2022-06-21 - 公布日： 2022-10-11 - 主分类号： C12N15/12 文献下载
摘要：本发明提供了一种SOST基因人源化的非人动物及其构建方法和应用。本发明还提供了一种人源化SOST基因及一种靶向载体。本发明还提供了包含SOST基因人源化的多基因修饰的非人动物的构建方法，以及制备获得的SOST基因人源化的非人动物或多基因修饰的非人动物在靶向人SOST信号通路药物的筛选、药效评价中的应用。
sost 基因人源化非人动物及其构建方法应用

[发明专利]一种用于检测胃癌靶向用药相关基因变异的试剂-CN202210045360.8在审
发明人：林静宇;王庆 -专利权人：武汉晨玺生命科学有限公司
申请日： 2022-01-15 - 公布日： 2022-04-29 - 主分类号： C12Q1/6886 文献下载
摘要：本发明公开一种用于检测胃癌靶向用药相关基因变异的试剂，所述试剂用于检测胃癌靶向用药相关基因的突变位点，所述的突变位点包括TP53基因的p.Y205C、p.R158L、p.V157F、p.R248Q、p.H179R本发明通过试剂中的引物可对覆盖了胃癌靶向用药的常见相关基因的52个突变点位进行灵敏检测，检测范围广，通过检测结果可快速、准确的明确胃癌的分子分型，以可为医生为胃癌患者选择适合的靶向药物提供指导，实现个性化治疗
一种用于检测胃癌靶向用药相关基因变异试剂

[发明专利]肿瘤靶向分子化疗基因-病毒制剂SG500-Dm-dNK及构建方法和用途-CN201010153790.9无效
发明人：郑新宇;赵蕾;徐惠绵;朱志;贺安宁;谷明;秦光远;钱其军 -专利权人：郑新宇
申请日： 2010-04-23 - 公布日： 2010-10-13 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明涉及肿瘤靶向分子化疗基因-病毒制剂SG500-Dm-dNK及构建方法和用途，其特点是肿瘤靶向分子化疗基因-病毒制剂SG500-Dm-dNK以E1B55kda基因缺失的5型腺病毒SG500为载体，并携带有分子化疗基因本发明注射人体后与低浓度核苷酸化疗药配合使用，可对实体肿瘤进行靶向杀伤，并且将安全控制机制引入可复制增殖的病毒载体，解决了病毒使用安全性问题，有效减低病毒及化疗药物带来的副作用，是具有分子水平安全控制机制的肿瘤靶向双重杀伤机制的实体肿瘤分子治疗制剂
肿瘤靶向分子化疗基因病毒制剂 sg500 dm dnk 构建方法用途

[发明专利]用于基因治疗的靶向药物递送的靶向纳米载体-CN201680033133.6在审
发明人：马库斯·福尔克;罗伯特·基泽勒 -专利权人：罗得靶点生物技术股份有限公司
申请日： 2016-04-29 - 公布日： 2018-02-09 - 主分类号： A61K9/127 文献下载
摘要：本发明涉及靶向纳米载体——也称为纳米药物——以及优先或主动地将用于基因转移或基因组编辑的工具(即，质粒或限制性内切酶——例如锌指核酸酶、CRISPR/Cas系统、或TALEN)或者用于基因沉默或基因表达的转录后调控的工具(即，微RNA、siRNA、mRNA、反义寡核苷酸、或正义寡核苷酸)靶向并且递送至一系列哺乳动物细胞种类的方法。细胞特异性靶向通过使用特征在于适合的靶向锚的纳米载体来实现，这些靶向锚具有靶向部分，该靶向部分可以是碳水化合物、抗体或抗体片段、非抗体蛋白衍生物、适体、脂蛋白或其片段、肽聚糖、脂多糖或其片段、或者CpG此类靶向锚可以包括或可以不包括聚合间隔物，如聚乙二醇。纳米药物应使得能够经由不同应用途径治疗性地解决一系列哺乳动物疾病实体。这些适应症包括恶性疾病、自身免疫性疾病、遗传性障碍、代谢障碍、或传染性疾病。
用于基因治疗靶向药物递送纳米载体

[发明专利]一种靶向NEDD4基因的siRNA核酸脂质体及其用途-CN202010239177.2在审
发明人：顾川江;廉云飞;戈延茹;房秋雨;戚雪勇 -专利权人：江苏大学
申请日： 2020-03-30 - 公布日： 2020-07-10 - 主分类号： A61K9/127 文献下载
摘要：本发明涉及生物技术领域，具体涉及一种靶向NEDD4基因的siRNA核酸脂质体及其用途。本发明由阳离子脂质体组分与siRNA结合得到的siRNA核酸脂质体膜与细胞膜相似，表面带正电性，不易被核酸酶降解，能够使负载的siRNA进入细胞靶向性沉默NEDD4基因，达到治疗大肠癌的目的。本发明进一步验证偏中性的透明质酸HA添加后的siRNA‑HA脂质体加强siRNA脂质体靶向性的同时优化了其稳定性，且透明质酸作为CD44受体细胞可以靶向大肠癌中的CD44细胞，对大肠癌细胞具有沉默效果。本发明制备工艺简单，成本低，制备的siRNA核酸脂质体粒径较小，具有良好的生物相容性及稳定性，具有NEDD4靶向性，有利于基因药物在体内的靶向运输，实现基因药物体内循环和对NEDD4高表达肿瘤的靶向沉默效果
一种靶向 nedd4 基因 sirna 核酸脂质体及其用途

[发明专利]一种嗜铬组织肿瘤基因Panel及其应用-CN201910753776.3在审
发明人：宁光;王卫庆;叶蕾;韩如来;谢晓雁;赵萸;宋蔚 -专利权人：上海交通大学医学院附属瑞金医院;上海市内分泌代谢病研究所
申请日： 2019-08-15 - 公布日： 2019-11-22 - 主分类号： C12Q1/6886 文献下载
摘要：本发明涉及一种嗜铬组织肿瘤基因Panel及其应用，包括20个靶向基因。本发明设计的靶向基因Panel覆盖了嗜铬组织肿瘤绝大多数致病基因，经过优化后Panel可以成功扩增设计的全部外显子，已具有可靠性和实用性，可以应用于进一步的研究。
靶向基因可靠性和实用性致病基因肿瘤基因外显子扩增应用肿瘤覆盖优化成功研究

[发明专利]一种蛋白介导的脑靶向基因递释系统及其用途-CN201110034495.6无效
发明人：黄容琴;蒋晨;裴元英 -专利权人：复旦大学
申请日： 2011-02-01 - 公布日： 2012-08-01 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明属生物技术领域，涉及一种蛋白介导的脑靶向基因递释系统及其用途，尤其是在治疗帕金森病药物中的用途。本发明通过亲水性聚合物将乳铁蛋白修饰于阳离子高分子材料上，与质粒DNA通过静电作用复合形成基因递释系统。本发明可有效提高脑毛细血管内皮细胞上基因的转染效率和表达效率，特别是通过无创伤的静脉注射方式给药后显著提高基因递释系统的脑靶向性和基因在脑部的表达，与现有技术采用的靶向头基构筑的基因递释系统比较，脑靶向效果显著提高经动物模型实验，结果证实，该基因递释系统，能显著改善帕金森模型动物的行为障碍，明显增加纹状体和黑质中多巴胺能神经元的数目，同时提高纹状体单胺类递质的水平。
一种蛋白靶向基因系统及其用途

[发明专利]一种靶向巨噬细胞过表达基因小鼠模型的制备方法-CN201910734696.3在审
发明人：陈琪;贲晶晶;江斌;王冬冬;张永静;徐涌;柏惠 -专利权人：南京医科大学
申请日： 2019-08-09 - 公布日： 2019-11-15 - 主分类号： A01K67/027 文献下载
摘要：一种靶向巨噬细胞过表达基因小鼠模型的制备方法，属于疾病靶向治疗领域，利用慢病毒感染骨髓细胞再结合骨髓移植的方法，能够快速高效实现小鼠巨噬细胞特异性基因过表达。相比于转基因小鼠构建等技术，时效性更高。
小鼠巨噬细胞过表达基因慢病毒感染特异性基因转基因小鼠靶向治疗高效实现骨髓细胞骨髓移植巨噬细胞小鼠模型时效性靶向构建制备疾病

[发明专利]一种兼具电荷翻转和靶向功能的星型核壳式基因递送系统-CN201910111752.8在审
发明人：冯亚凯;张巧平;高彬;郭锦棠;任相魁 -专利权人：天津大学
申请日： 2019-02-12 - 公布日： 2019-06-14 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明公开了一种兼具电荷翻转和靶向功能的星型核壳式基因递送系统，本发明是以阳离子聚合物POSS‑(CG‑NLS‑G‑TAT)₁₆通过静电作用负载上ZNF580基因形成二元基因复合物，然后通过静电相互作用在二元基因复合物表面包裹上修饰了靶向多肽的酸敏感外壳PLCA‑CAGW，从而制备了兼具电荷翻转和靶向功能的基因递送系统。该基因递送系统能促进特定细胞的摄取，能在弱酸性环境下做出智能响应，加速内涵体逃逸和细胞核摄入，从而提高基因转染效率，实现增强内皮细胞体外血管生成的目的。以解决传统基因递送系统所存在的细胞毒性‑转染效率恶性循环的问题。
基因递送系统电荷翻转靶向基因复合物核壳式星型阳离子聚合物细胞核弱酸性环境靶向多肽表面包裹传统基因递送系统基因转染静电作用细胞毒性血管生成智能响应转染效率静电内涵体酸敏感摄取内皮摄入修饰制备细胞基因

[发明专利]大鼠基因组的靶向修饰-CN202010354904.X在审
发明人： J·D·李;A·O·穆希卡;W·奥尔巴克;K·V·莱;D·M·瓦伦泽拉;G·D·扬科普洛斯 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2014-04-16 - 公布日： 2020-08-07 - 主分类号： C12N15/85 文献下载
摘要：提供用于使用如本文所述的包含各种内源性或外源性核酸序列的大靶向载体(LTVEC)来修饰目标大鼠基因组基因座的组合物和方法。也提供用于产生在它们的种系中包含一种或多种靶向遗传修饰的经遗传修饰的大鼠的组合物和方法。提供包括经遗传修饰的大鼠或大鼠细胞的组合物和方法，所述经遗传修饰的大鼠或大鼠细胞在大鼠白介素‑2受体γ基因座、大鼠ApoE基因座、大鼠Rag2基因座、大鼠Rag1基因座和/或大鼠Rag2/Rag1基因座中包含靶向遗传修饰本文提供的各种方法和组合物允许这些经修饰的基因座通过种系传递。
大鼠基因组靶向修饰

[发明专利]一种基因线路、RNA递送系统及其应用-CN202210319674.2在审
发明人：张辰宇;陈熹;付正;李菁;张翔;周心妍;张丽;余梦超;郭宏源 -专利权人：南京大学
申请日： 2022-03-29 - 公布日： 2022-10-04 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本申请提供一种基因线路、RNA递送系统及其应用。其中，基因线路包括至少一个能够抑制基因表达的RNA片段和/或具有靶向功能的靶向标签，基因线路能够被递送至宿主体内，并在宿主的器官组织中富集，自组装形成复合结构，通过RNA片段抑制基因的表达，从而对疾病进行治疗递送系统包括上述基因线路以及能够将基因线路递送至宿主的器官组织中富集的递送载体。本申请提供的基因线路兼具靶向功能与治疗功能，能够快速且准确的到达靶器官和靶组织发挥治疗作用，效率高，效果好；本申请提供的RNA递送系统安全性和可靠性已被充分验证，成药性好、通用性强，具有极好的经济效益和应用前景
一种基因线路 rna 递送系统及其应用

[发明专利]大鼠基因组的靶向修饰-CN201480033094.0有效
发明人： J·D·李;A·O·穆希卡;W·奥尔巴克;K·V·莱;D·M·瓦伦泽拉;G·D·扬科普洛斯 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2014-04-16 - 公布日： 2020-06-02 - 主分类号： C12N15/85 文献下载
摘要：提供用于使用如本文所述的包含各种内源性或外源性核酸序列的大靶向载体(LTVEC)来修饰目标大鼠基因组基因座的组合物和方法。也提供用于产生在它们的种系中包含一种或多种靶向遗传修饰的经遗传修饰的大鼠的组合物和方法。提供包括经遗传修饰的大鼠或大鼠细胞的组合物和方法，所述经遗传修饰的大鼠或大鼠细胞在大鼠白介素‑2受体γ基因座、大鼠ApoE基因座、大鼠Rag2基因座、大鼠Rag1基因座和/或大鼠Rag2/Rag1基因座中包含靶向遗传修饰本文提供的各种方法和组合物允许这些经修饰的基因座通过种系传递。
大鼠基因组靶向修饰

[发明专利]RGD、TAT、GEL三基因重组减毒沙门菌LH430及其构建方法和应用-CN202010970300.8有效
发明人：金天明;蓝肇煜;李丹;王小月;武静桥;范真玮;姚景丽;赵微;陈婷;何敬文 -专利权人：天津农学院
申请日： 2020-09-16 - 公布日： 2022-05-03 - 主分类号： C12N1/21 文献下载
摘要：本发明属重组减毒沙门菌领域，具体涉及一种RGD、TAT、GEL三基因重组减毒沙门菌LH430及其构建方法和应用。构建方法包括下述步骤：1)设计基因；2)PCR扩增；3)将获得的目的基因克隆到pMD‑18‑T载体中，构建了包含上述目的基因的重组减毒沙门菌LH430。本发明将RGD对肿瘤细胞的靶向性、TAT对细胞的穿透性、GEL基因的细胞凋亡作用和减毒沙门菌LH430可携带外源基因靶向肿瘤微环境的厌氧区的特性结合起来，构建出能够融合表达上述基因的重组减毒沙门菌，使得RGD‑TAT‑GEL基因能够更好地发挥靶向性及抑制凋亡的作用。
rgd tat gel 基因重组沙门 lh430 及其构建方法应用

[发明专利]以失活的筛选剂抗性基因为报告体系的C·T碱基替换的细胞富集技术及其应用-CN201910938668.3有效
发明人：徐雯;杨进孝;张成伟;赵思;冯峰 -专利权人：北京市农林科学院
申请日： 2019-09-30 - 公布日： 2021-07-16 - 主分类号： C12N15/65 文献下载
摘要：本发明公开了以失活的筛选剂抗性基因为报告体系的C·T碱基替换的细胞富集技术及其应用。所述细胞富集技术载体包括如下试剂：sgRNA、C·T碱基替换系统和功能丧失的筛选剂抗性基因；sgRNA由靶向目标基因靶点序列的tRNA‑sgRNA和靶向功能丧失的筛选剂抗性基因靶点序列的tRNA‑sgRNA组成；C·T碱基替换系统在靶向功能丧失的筛选剂抗性基因靶点序列的tRNA‑sgRNA的向导下，可通过对功能丧失的筛选剂抗性基因靶点序列进行C·T碱基替换使功能丧失的筛选剂抗性基因功能恢复。
筛选抗性基因报告体系碱基替换细胞富集技术及其应用

[发明专利]一种ROS敏感的肿瘤靶向基因递释系统及其制备方法-CN201711499279.2有效
发明人：阮春晖;孙涛;蒋晨 -专利权人：复旦大学
申请日： 2017-12-29 - 公布日： 2022-05-10 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明属生物技术领域，体涉及一种ROS敏感的肿瘤靶向基因递释系统及其制备方法。本发明利用ROS敏感的小分子交联剂对低分子量的聚乙烯亚胺进行交联，形成ROS敏感的阳离子型聚合物，同时修饰上SP多肽作为靶向功能基团，介导与基因复合后形成的纳米粒靶向进入乳腺癌肿瘤部位，并在肿瘤细胞内高水平的ROS氛围下，交联聚合物响应性解离成小分子，释放负载的基因发挥作用，最终实现对基因的有效递送。本发明提供了一种新的基因递送平台，基因转染效果好，且通过递送治疗基因siPlk1能有效抑制肿瘤生长。
一种 ros 敏感肿瘤靶向基因系统及其制备方法