[发明专利]鞘脂类化合物、含有鞘脂类化合物的脂质体和应用

权利要求书

1.一种鞘脂类化合物，其特征在于，所述鞘脂类化合物的结构式如式(Ⅰ)所示：

其中，所述R¹和R²独立地选自取代或未取代的C_8～22的烷基、取代或未取代的C_8～20的烯基；

所述R³选自所述n为1～5的整数，m为1-3的整数；

所述A为酰胺键、酯键、

所述R⁴选自H、氮杂芳烃基、含胍基取代的脂肪或芳烃基、取代或未取代的C_1～10的烷基、杂环基烃基、C_2～10的烷基酸；所述R⁵选自取代或未取代的氨基。

2.根据权利要求1所述的鞘脂类化合物，其特征在于，所述R¹选自其中x和y为8～20的整数。

3.根据权利要求1所述的鞘脂类化合物，其特征在于，所述R⁴选自H、

优选地，所述R⁵选自

4.根据权利要求1所述的鞘脂类化合物，其特征在于，所述鞘脂类化合物选自如下结构式中的一种：

5.一种阳离子脂质体，其特征在于，所述阳离子脂质体包括权利要求1～4任一项所述的鞘脂类化合物、胆固醇、二油酰磷脂酰乙醇胺和甲氧基-聚乙二醇-磷脂。

6.根据权利要求5所述的阳离子脂质体，其特征在于，所述鞘脂类化合物、胆固醇、二油酰磷脂酰乙醇胺和甲氧基-聚乙二醇-磷脂的摩尔比为1：(0.5～50)：(0.5～50)：(0.015～1)。

7.一种阳离子脂质体药物制剂，其特征在于，所述药物制剂包括如权利要求5或6所述的阳离子脂质体和药物活性成分，以所述阳离子脂质体中的鞘脂类化合物的摩尔量计算，所述鞘脂类化合物和药物活性成分的摩尔比为(0.1～50)：1。

8.根据权利要求7所述的阳离子脂质体药物制剂，其特征在于，所述药物活性成分为抗肿瘤化合物、抗病毒化合物、抗炎化合物或类风湿药物中的一种或多种。

9.根据权利要求7所述的阳离子脂质体药物制剂，其特征在于，所述阳离子脂质体药物制剂还包括核酸；

优选地，所述核酸的量为N/P比为1：1～16：1，所述的N/P比是阳离子脂质体中的可电离的氮原子N的摩尔含量和核酸中P的摩尔含量之比；

优选地，所述核酸选自siRNA、miRNA、antagomir、DNA质粒或mRNA。

10.权利要求5或6任一项所述的阳离子脂质体、权利要求7～9任一项所述的阳离子脂质体药物制剂在用于治疗由基因异常表达引起的相关疾病的药物制备中的用途，所述疾病包括恶性肿瘤、心血管疾病、类风湿、感染性疾病或遗传病；

优选地，所述恶性肿瘤为三阴性乳腺癌。