[发明专利]核苷衍生物及其用途

权利要求书

1.下式(1)或(2)表示的核苷衍生物、或其盐，

[化14]

(在式(1)中，R¹表示氢原子、羟基、氢原子被烷基或烯基取代的羟基、或被保护基，在式(2)中，X表示卤素原子，在式(1)和式(2)中，R²和R³可以相同或不同，并且各自表示氢原子、羟基保护基、磷酸酯基、被保护的磷酸酯基、或-P(＝O)_nR⁵R⁶(其中n为0或1，R⁵和R⁶可以相同或不同，各自表示氢原子、羟基、被保护的羟基、巯基、被保护的巯基、低级烷氧基、氰基低级烷氧基、氨基或取代的氨基的任一个，但是当n为1时，R⁵和R⁶不都为氢原子)，

R⁴表示每一个均具有连接基团的NHR⁷(其中R⁷表示氢原子、烷基、烯基或氨基保护基)、叠氮基、脒基或胍基，并且B表示嘌呤-9-基、2-氧代-嘧啶-1-基、取代的嘌呤-9-基、或取代的2-氧代-嘧啶-1-基中的任一个)。

2.根据权利要求1所述的核苷衍生物或其盐，其中在上述式(1)和(2)中，R⁷表示氢原子或者R⁴表示具有连接基团的胍基。

3.根据权利要求1或2所述的核苷衍生物或其盐，其中在上述式(1)和(2)中的R⁴的连接基团为C_1-6亚烷基。

4.根据权利要求1-3中任一项所述的核苷衍生物或其盐，其中在上述式(1)和(2)中，R⁴的连接基团为C_1-6亚烷基，并且R⁷表示氢原子。

5.一种用于寡核苷酸的细胞膜通透性赋予剂，其包含根据权利要求1-4中任一项所述的核苷衍生物。

6.一种用于寡核苷酸的核糖核酸酶耐受性赋予剂，其包含根据权利要求1-4中任一项所述的核苷衍生物。

7.一种寡核苷酸衍生物或其盐，其具有至少一个选自以下式(3)和式(4)的部分结构，

[化15]

(在式(3)中，R¹表示氢原子、卤素原子、羟基、氢原子被烷基或烯基取代的羟基、或被保护的羟基，在式(4)中，X表示卤素原子，在式(3)和式(4)中，R⁴表示每一个均具有连接基团的NHR⁷(其中R⁷表示氢原子、烷基、烯基或氨基保护基)、叠氮基、脒基或胍基，并且B表示嘌呤-9-基、2-氧代-嘧啶-1-基、取代的嘌呤-9-基或取代的2-氧代-嘧啶-1-基中的任一个)。

8.根据权利要求7所述的寡核苷酸衍生物或其盐，其具有至少两个所述部分结构。

9.根据权利要求7或8所述的寡核苷酸衍生物或其盐，其具有至少三个所述部分结构。

10.根据权利要求7-9中任一项所述的寡核苷酸衍生物或其盐，其具有至少3个和至多8个所述部分结构。

11.根据权利要求7-10中任一项所述的寡核苷酸衍生物或其盐，其中所述寡核苷酸为寡核糖核苷酸。

12.一种siRNA剂，其包含根据权利要求7-11中任一项所述的寡核苷酸衍生物或其盐作为活性成分。