[发明专利]具有增强的蛋白质表达的因子VⅢ突变体表达载体在审
| 申请号： | 201880079141.3 | 申请日： | 2018-12-05 |
| 公开（公告）号： | CN111655857A | 公开（公告）日： | 2020-09-11 |
| 发明（设计）人： | 胡成炫;朴秀振 | 申请（专利权）人： | 吉恩博生物科学有限公司;理研制药株式会社 |
| 主分类号： | C12N15/67 | 分类号： | C12N15/67;C12N15/85;C12N9/10;A61K48/00;A61K38/00 |
| 代理公司： | 北京柏杉松知识产权代理事务所(普通合伙) 11413 | 代理人： | 王庆艳;刘继富 |
| 地址： | 韩国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 具有 增强 蛋白质 表达 因子 突变体 载体 | ||
1.一种包含编码因子VIII突变体的单链多核苷酸的因子VIII突变体表达载体，其中氨基酸Asp784至Arg1671从由SEQ ID NO 1表示的因子VIII中缺失。
2.根据权利要求1所述的因子VIII突变体表达载体，其中所述因子VIII突变体具有由SEQ ID NO 3表示的氨基酸序列。
3.根据权利要求1所述的因子VIII突变体表达载体，其中所述载体是选自pCDNA3.1、pGP和pEF的载体。
4.根据权利要求1所述的因子VIII突变体表达载体，其与包含编码由SEQ ID NO 1表示的因子VIII、B-结构域缺失的因子VIII或单链因子VIII的多核苷酸的表达载体相比蛋白质表达增加。
5.一种表达因子VIII突变体的表达系统，其包含根据权利要求1所述的表达载体。
6.一种用于预防或治疗出血性疾病或出血的药物组合物，其包含根据权利要求1所述的表达载体。
7.根据权利要求6所述的用于预防或治疗出血性疾病或出血的药物组合物，其中所述出血性疾病为血友病A或血友病B，血友病A是由针对因子VIII或因子VIIIa的抑制性抗体引起或并发的血友病。
8.根据权利要求6所述的用于预防或治疗出血性疾病或出血的药物组合物，其中所述出血性疾病选自新生儿凝血病、重度肝病、血小板减少症、因子V、VII、X或XI的先天性缺乏和具有针对血管性假血友病因子的抑制剂的血管性血友病。
9.根据权利要求6所述的用于预防或治疗出血性疾病或出血的药物组合物，其中所述出血是由与高风险外科手术相关的失血、创伤性失血、骨髓移植或脑出血引起的。
10.根据权利要求6所述的用于预防或治疗出血性疾病或出血的药物组合物，其用于基因治疗。
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