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[发明专利]包含SLC30A8突变的非人动物及使用方法-CN201880086037.7有效
发明人：桑德拉·克莱纳;约瑟·F·罗哈斯;杰斯珀·格罗马达 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-11-09 - 公布日： 2022-10-21 - 主分类号： C07K14/47 文献下载
摘要：提供了包含突变的Slc30a8基因座的非人动物基因组、非人动物细胞，和非人动物，以及提供了制备和使用这种非人动物基因组、非人动物细胞和，非人动物的方法。非人动物可具有增加的胰岛素分泌能力。
包含 slc30a8 突变非人动物使用方法

[发明专利]人源化IL-4和IL-4Rα动物-CN201910691834.4有效
发明人： L-H·王;Y·薛;A·J·墨菲;S·史蒂文斯 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2015-05-07 - 公布日： 2021-11-02 - 主分类号： C07K14/54 文献下载
摘要：本发明提供了包含人或人源化IL‑4和/或IL‑4R核酸序列的非人动物。本发明描述了包含内源IL‑4基因和/或IL‑4R基因由人IL‑4基因和/或IL‑4R基因的整体或部分替换的非人动物，以及用于制备和使用非人动物的方法。本发明还提供了包含处于非人IL‑4调节元件控制下的人或人源化IL‑4基因的非人动物，包括具有在内源非人IL‑4基因座处非人IL‑4编码序列由人IL‑4编码序列的替换的非人动物。本发明还提供了包含处于非人IL‑4R调节元件控制下的人或人源化IL‑4R基因的非人动物，包括具有在内源非人C IL‑4R基因座处非人IL‑4R编码序列由人或人源化IL‑4R编码序列的替换的非人动物。本发明提供了包含人或人源化IL‑4基因和/或IL‑4R序列的非人动物，其中所述非人动物是啮齿类动物例如小鼠或大鼠。
人源化 il 动物

[发明专利]人源化IL-4和IL-4Rα动物-CN201580036907.6有效
发明人： L-H·王;Y·薛;A·J·墨菲;S·史蒂文斯 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2015-05-07 - 公布日： 2019-08-20 - 主分类号： A01K67/027 文献下载
摘要：本发明提供了包含人或人源化IL‑4和/或IL‑4R核酸序列的非人动物。本发明描述了包含内源IL‑4基因和/或IL‑4R基因由人IL‑4基因和/或IL‑4R基因的整体或部分替换的非人动物，以及用于制备和使用非人动物的方法。本发明还提供了包含处于非人IL‑4调节元件控制下的人或人源化IL‑4基因的非人动物，包括具有在内源非人IL‑4基因座处非人IL‑4编码序列由人IL‑4编码序列的替换的非人动物。本发明还提供了包含处于非人IL‑4R调节元件控制下的人或人源化IL‑4R基因的非人动物，包括具有在内源非人C IL‑4R基因座处非人IL‑4R编码序列由人或人源化IL‑4R编码序列的替换的非人动物。本发明提供了包含人或人源化IL‑4基因和/或IL‑4R序列的非人动物，其中所述非人动物是啮齿类动物例如小鼠或大鼠。
人源化 il 动物

[发明专利]包含人源化TRKB基因座的非人动物-CN202211340155.0在审
发明人：亚历山大·O.·穆希卡;唐亚俊;杰弗里·D.·李;高民;苏珊·克罗尔;林恩·麦克唐纳;胡颖;卡梅洛·罗马诺 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-11-30 - 公布日： 2023-05-05 - 主分类号： C12N15/54 文献下载
摘要：提供了包含人源化TRKB基因座的非人动物基因组、非人动物细胞，和非人动物，以及提供了制备和使用这种非人动物基因组、非人动物细胞，和非人动物的方法。包含人源化TRKB基因座的非人动物细胞或非人动物表达人TRKB蛋白或嵌合甲状腺素视黄质运载蛋白，其片段来自人TRKB。提供了使用包含人源化TRKB基因座的此类非人动物来评估人TRKB靶向试剂(例如设计为靶向人TRKB的核酸酶试剂)的体内功效的方法。
包含人源化 trkb 基因非人动物

[发明专利]包含人源化TRKB基因座的非人动物-CN201880087972.5有效
发明人：亚历山大·O.·穆希卡;唐亚俊;杰弗里·D.·李;高民;苏珊·克罗尔;林恩·麦克唐纳;胡颖;卡梅洛·罗马诺 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-11-30 - 公布日： 2022-11-18 - 主分类号： A01K67/027 文献下载
摘要：提供了包含人源化TRKB基因座的非人动物基因组、非人动物细胞，和非人动物，以及提供了制备和使用这种非人动物基因组、非人动物细胞，和非人动物的方法。包含人源化TRKB基因座的非人动物细胞或非人动物表达人TRKB蛋白或嵌合甲状腺素视黄质运载蛋白，其片段来自人TRKB。提供了使用包含人源化TRKB基因座的此类非人动物来评估人TRKB靶向试剂(例如设计为靶向人TRKB的核酸酶试剂)的体内功效的方法。
包含人源化 trkb 基因非人动物

[发明专利]人源化C5和C3动物-CN201580034127.8有效
发明人： Y·胡;A·阿特斯泽克;J·曹;A·穆伊察;S·威甘德;J·麦克沃特;A·墨菲;L·麦克唐纳;K·米格 -专利权人：再生元制药公司
申请日： 2015-05-04 - 公布日： 2020-06-23 - 主分类号： A01K67/027 文献下载
摘要：提供了包含人或人源化C3和/或C5核酸序列的非人动物以及使用其来鉴定能够调控补体系统的化合物的方法。描述了包含人或人源化C5基因和/或C3基因对内源C5基因和/或C3基因的替换的非人动物，以及生成和使用该非人动物的方法。还提供了包含在非人C5调节元件控制下的人或人源化C5基因的非人动物，包括具有内源非人C5基因座处人C5编码序列对非人C5编码序列的替换的非人动物。还提供了包含在非人C3调节元件控制下的人或人源化C3基因的非人动物，包括具有内源非人C3基因座处人或人源化C3蛋白编码序列对非人C3蛋白编码序列的替换的非人动物。提供了包含人或人源化C3和/或C5序列的非人动物，其中该非人动物是啮齿动物，例如小鼠或大鼠。
人源化 c5 c3 动物

[发明专利]包括人源化白蛋白基因座的非人动物-CN202080038954.5在审
发明人：方青;家珍·萧;丹·夏洛索恩;克迪·莱;利亚·萨宾;雷切尔·萨特勒;布莱恩·扎姆布罗维兹;洛里·莫顿 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-06-05 - 公布日： 2022-01-14 - 主分类号： C12N15/85 文献下载
摘要：提供了包括人源化白蛋白(ALB)基因座的非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物以及制备和使用此类非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物的方法。包括人源化白蛋白基因座的非人动物细胞或非人动物表达人白蛋白或嵌合白蛋白，所述嵌合白蛋白的片段来自人白蛋白。提供了用于使用包括人源化白蛋白基因座的此类非人动物来评估如核酸酶药剂等被设计成靶向人白蛋白的人白蛋白靶向试剂的体内功效的方法。
包括人源化白蛋白基因非人动物

[发明专利]具有经工程改造的免疫球蛋白λ轻链的非人动物以及所述非人动物的用途-CN202211211765.0在审
发明人： A·J·莫菲;L·麦克唐纳;郭春光;J·麦克维尔特 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-12-04 - 公布日： 2023-05-05 - 主分类号： A01K67/027 文献下载
摘要：提供了非人动物(和/或非人细胞)以及使用所述非人动物(和/或非人细胞)的方法，所述非人动物(和/或非人细胞)具有包含编码人抗体的序列(即免疫球蛋白基因)的基因组。本文所述的非人动物表达含有免疫球蛋白(Ig)轻链的抗体，所述免疫球蛋白轻链的特征为存在人Vλ结构域。在一些实施方案中，本文提供的非人动物的特征为表达含有人Vλ轻链的抗体，所述人Vλ轻链由插入所述非人动物的内源性Igκ轻链基因座的编码人Igλ轻链的序列编码。还提供了由非人动物产生抗体的方法，所述抗体含有人可变区和小鼠恒定区。
具有工程改造免疫球蛋白非人动物以及用途

[发明专利]具有经工程改造的免疫球蛋白λ轻链的非人动物以及所述非人动物的用途-CN201880078631.1有效
发明人： A·J·莫菲;L·麦克唐纳;郭春光;J·麦克维尔特 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-12-04 - 公布日： 2022-10-21 - 主分类号： C07K16/00 文献下载
摘要：提供了非人动物(和/或非人细胞)以及使用所述非人动物(和/或非人细胞)的方法，所述非人动物(和/或非人细胞)具有包含编码人抗体的序列(即免疫球蛋白基因)的基因组。本文所述的非人动物表达含有免疫球蛋白(Ig)轻链的抗体，所述免疫球蛋白轻链的特征为存在人Vλ结构域。在一些实施方案中，本文提供的非人动物的特征为表达含有人Vλ轻链的抗体，所述人Vλ轻链由插入所述非人动物的内源性Igκ轻链基因座的编码人Igλ轻链的序列编码。还提供了由非人动物产生抗体的方法，所述抗体含有人可变区和小鼠恒定区。
具有工程改造免疫球蛋白非人动物以及用途

[发明专利]包含人源化PNPLA3基因座的非人动物及其使用方法-CN202180016138.9在审
发明人：程希平;约瑟·F.·罗哈斯;马克·斯利曼 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2021-01-27 - 公布日： 2022-10-11 - 主分类号： A01K67/027 文献下载
摘要：提供了包含人源化PNPLA3基因座的非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物以及制备和使用此类非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物的方法。包含人源化PNPLA3基因座的非人动物细胞或非人动物表达人PNPLA3或嵌合PNPLA3，所述嵌合PNPLA3的片段来自人PNPLA3。提供了用于使用包含人源化PNPLA3基因座的此类非人动物来评估如被设计成靶向人PNPLA3的核酸酶药剂的人PNPLA3靶向试剂的体内功效的方法。
包含人源化 pnpla3 基因非人动物及其使用方法

[发明专利]人源化二肽基肽酶IV(DPP4)动物-CN201580027887.6有效
发明人： C·凯拉瑟斯;A·穆伊卡 -专利权人：再生元制药公司
申请日： 2015-05-28 - 公布日： 2020-02-11 - 主分类号： C12Q1/70 文献下载
摘要：本发明提供了包含人DPP4核酸序列或人源化DPP4核酸序列的非人动物。描述了包含用人DPP4基因或人源化DPP4基因对内源Dpp4基因进行的置换的非人动物，或者除了内源Dpp4基因之外还包含人DPP4基因或人源化DPP4基因的非人动物。还提供了包含处于人或非人DPP4调控元件控制下的人DPP4基因或人源化DPP4基因的非人动物，包括在内源非人Dpp4基因座处用人DPP4编码序列置换非人Dpp4编码序列的非人动物。提供了包含人DPP4基因或人源化DPP4基因序列的非人动物，其中所述非人动物是啮齿动物，例如小鼠或大鼠。描述了用于制备和使用所述非人动物的方法。
人源化二肽肽酶 iv dpp4 动物

[发明专利]ETV2及其用途-CN201680024200.8在审
发明人： D·J·加里;M·G·加里;T·拉斯穆森;N·小谷野中川 -专利权人：明尼苏达大学董事会
申请日： 2016-03-03 - 公布日： 2018-05-11 - 主分类号： A01K67/00 文献下载
摘要：本文描述了产生表达人ETV2基因的嵌合非人动物的方法，包括：a)生成ETV2无效的非动物细胞，其中非人ETV2基因的两个拷贝都携带防止在所述非人动物中产生功能性ETV2蛋白的突变；b)通过体细胞核转移创建ETV2无效的非人胚泡，所述体细胞核转移包括将a)的所述ETV2无效的非人动物细胞的核融合到去核的非人卵母细胞中，并激活所述卵母细胞分裂，从而形成ETV2无效的非人胚泡；c)将人干细胞引入b)的ETV2无效的非人胚泡；以及d)将来自c)的所述胚泡植入假孕替代非人动物中，以生成表达人ETV2的嵌合非人动物。
etv2 及其用途

[发明专利]包含人源化TTR基因座的非人类动物及其使用方法-CN201880063051.5有效
发明人：梅根·德拉蒙德·萨缪尔森;杰弗里·海恩斯;苏珊娜·哈特福德;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹;安德鲁·J·墨菲 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-09-28 - 公布日： 2022-09-09 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供包含人源化TTR基因座的非人类动物基因组、非人类动物细胞和非人类动物以及使用所述非人类动物基因组、非人类动物细胞和非人类动物的方法。包含人源化TTR基因座的非人类动物细胞或非人类动物表达人转甲状腺素蛋白或嵌合的转甲状腺素蛋白，来自人转甲状腺素蛋白的片段。本文提供使用包含人源化TTR基因座的非人类动物以评价诸如设计为靶定人TTR的核酸酶试剂之类的人‑TTR‑靶向试剂的体内效率的方法。本文还提供产生所述包含人源化TTR基因座的非人类动物的方法。
包含人源化 ttr 基因非人类动物及其使用方法

[发明专利]人源化二肽基肽酶IV(DPP4)动物-CN202010059426.X有效
发明人： C·凯拉瑟斯;A·穆伊卡 -专利权人：再生元制药公司
申请日： 2015-05-28 - 公布日： 2023-09-22 - 主分类号： C12N15/57 文献下载
摘要：本发明提供了包含人DPP4核酸序列或人源化DPP4核酸序列的非人动物。描述了包含用人DPP4基因或人源化DPP4基因对内源Dpp4基因进行的置换的非人动物，或者除了内源Dpp4基因之外还包含人DPP4基因或人源化DPP4基因的非人动物。还提供了包含处于人或非人DPP4调控元件控制下的人DPP4基因或人源化DPP4基因的非人动物，包括在内源非人Dpp4基因座处用人DPP4编码序列置换非人Dpp4编码序列的非人动物。提供了包含人DPP4基因或人源化DPP4基因序列的非人动物，其中所述非人动物是啮齿动物。描述了用于制备和使用所述非人动物的方法。
人源化二肽肽酶 iv dpp4 动物

[发明专利]具有人源化程序性细胞死亡1基因的非人动物-CN201911291579.0在审
发明人： E·布罗瓦;A·O·穆吉卡;K-M·V·赖;A·J·莫菲 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2015-06-19 - 公布日： 2020-03-27 - 主分类号： C12N15/62 文献下载
摘要：本发明提供了非人动物以及用于制备所述非人动物的组合物和方法，其中所述非人动物包含人源化的程序性细胞死亡1(Pdcd1)基因。在一些实施方案中，所述非人动物可被描述为具有对内源Pdcd1基因的遗传修饰，使得所述非人动物表达包含人部分和内源部分(例如非人部分)的PD‑1多肽。
有人程序性细胞死亡基因非人动物

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