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[发明专利]基因治疗-CN202180019933.3在审
发明人： R·R·福斯特;M·A·萨利姆-乌丁;G·I·韦尔什 -专利权人：布里斯托尔大学
申请日： 2021-03-04 - 公布日： 2022-11-08 - 主分类号： C12N15/86 文献下载
摘要：本发明提供了一种腺相关病毒（AAV）载体基因治疗，其包含血管内皮生长因子（VEGF）C转基因；和最小肾病蛋白启动子NPHS1或足细胞启动子NPHS2。该基因治疗载体可用于靶向肾小球内的足细胞，以治疗或预防肾脏疾病，例如糖尿病肾病。
基因治疗

[发明专利]一种用于治疗2型全色盲病人的重组腺相关病毒基因治疗载体及药物-CN201710231240.6有效
发明人：庞继景 -专利权人：厦门继景生物技术有限责任公司
申请日： 2017-04-11 - 公布日： 2020-06-12 - 主分类号： C12N15/864 文献下载
摘要：本发明涉及一种基因治疗载体，该基因治疗载体用于2型全色盲基因治疗。本发明的基因治疗载体包含人环核苷酸门控通道α3基因和大鼠血管紧张素II型受体内含子1。本发明还涉及包含上述基因治疗载体的药物及组合物。
一种用于治疗色盲病人重组相关病毒基因治疗载体药物

[发明专利]人异体间质干细胞（携带治疗基因）的基因治疗方法-CN200510026346.X无效
发明人：张云福;裘建英;董西银 -专利权人：上海二医新生基因科技有限公司
申请日： 2005-06-01 - 公布日： 2006-12-06 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明公开了一种人异体间质干细胞(MSCs携带治疗基因)的基因治疗方法。用人异体间质干细胞作基因治疗的靶细胞和载体，通过基因转染技术，将治疗的目的基因导入间质干细胞内，使间质干细胞自身或分化后的后代细胞表达治疗基因的产物，达到基因治疗的目的。人异体间质干细胞(携带治疗基因)的基因治疗方法可以是单基因实施方案，也可以是多基因综合治疗，称之为“间质干细胞(携带治疗基因)的多基因综合治疗方法”。
异体间质干细胞携带治疗基因基因治疗方法

[发明专利]基于VTvaf17的基因治疗DNA载体-CN201980073174.1在审
发明人： N.萨韦利瓦 -专利权人：普罗里夫涅创新技术有限责任公司;细胞基因治疗有限公司
申请日： 2019-08-14 - 公布日： 2021-08-17 - 主分类号： C12N15/12 文献下载
摘要：基于基因治疗DNA载体VTvaf17产生基因治疗DNA载体，其用于治疗以破坏粘膜纤毛运输，粘液溶解功能和粘膜炎(mucostasis)发展为特征的疾病，包括囊性纤维化。基因治疗DNA载体含有SKI、TGFB3、TIMP2或FMOD治疗性基因的编码区。产生或使用携带SKI、TGFB3、TIMP2或FMOD治疗性基因的基于基因治疗DNA载体VTvaf17的基因治疗DNA载体的方法。产生用于生产基因治疗DNA载体以治疗以破坏粘膜纤毛运输，粘液溶解功能和粘膜炎(mucostasis)发展为特征的疾病的菌株的方法。产生携带SKI、TGFB3、TIMP2或FMOD治疗性基因的基因治疗DNA载体的方法以工业规模使用。
基于 vtvaf17 基因治疗 dna 载体

[发明专利]一种AMD基因治疗AAV生物分布qPCR检测方法-CN202210656818.3在审
发明人：郑竹霞 -专利权人：上海鼎新基因科技有限公司
申请日： 2022-06-11 - 公布日： 2022-09-06 - 主分类号： C12Q1/70 文献下载
摘要：本发明属于基因治疗领域，涉及一种AMD基因治疗AAV生物分布qPCR检测方法。通过本发明的优化提供一种灵敏度高、特异性好并且准确可靠的AMD基因治疗AAV生物分布qPCR检测方法，用于基因治疗产品临床前生物分布研究。
一种 amd 基因治疗 aav 生物分布 qpcr 检测方法

[发明专利]治疗心肌病的基因治疗载体-CN201480034739.2在审
发明人：卢西·卡里尔;托马斯·艾斯臣哈根;托马斯·沃伊特;茱莉娅·米尔里尼;奥立佛·穆勒;多琳·斯蒂姆波;朱莉娅·穆罗-费力亚特 -专利权人：汉堡-艾本德大学医学中心;鲁普莱希特-卡尔斯-海德堡大学;皮埃尔-玛丽-居里大学;肌肉学研究协会
申请日： 2014-04-17 - 公布日： 2016-03-02 - 主分类号： C12N15/85 文献下载
摘要：本发明涉及一种基因治疗载体，该基因治疗载体用于治疗或预防对其有需要的主体的肥厚型心肌病。本发明的基因治疗载体包括编码心脏肌节蛋白的核酸序列和与该核酸序列可操作地连接的心肌细胞特异性启动子。本发明还涉及一种包含基因治疗载体的细胞。还提供了包括上述基因治疗载体和/或含上述载体的细胞的药物组合物。另一个方面，本发明涉及一种通过将本发明的基因治疗载体引入需要治疗的主体中，来治疗或预防主体的肥厚型心肌病的方法。
治疗心肌基因治疗载体

[发明专利]一种基因载体及其用于治疗雷柏氏先天性黑矇2型疾病的基因治疗药物-CN201710230465.X有效
发明人：庞继景 -专利权人：厦门继景生物技术有限责任公司
申请日： 2017-04-11 - 公布日： 2020-10-16 - 主分类号： C12N15/864 文献下载
摘要：本发明涉及一种基因治疗载体，该基因治疗载体用于治疗或预防由RPE65基因突变引起的2型Leber先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis,LCA2)。本发明的基因治疗载体包含人类视网膜色素上皮细胞主要蛋白65(hRPE65)、启动子及增加基因表达的血管紧张素II型受体内含子1。本发明还涉及包含上述基因治疗载体的药物及组合物。
一种基因载体及其用于治疗雷柏氏先天性疾病基因治疗药物

[发明专利]基于载体VTvaf17的基因治疗-CN201980073044.8在审
发明人： N.萨韦利瓦;V.N.拉扎雷夫;G.V.什马里纳 -专利权人：阿莱尔特森特尔创新生物技术有限责任公司;普罗里夫涅创新技术有限责任公司;细胞基因治疗有限公司
申请日： 2019-08-14 - 公布日： 2021-06-18 - 主分类号： C12N15/12 文献下载
摘要：基于下述基因治疗DNA载体产生基因治疗DNA载体，所述基因治疗DNA载体用于治疗与骨发生、骨和软骨组织形成和再生障碍相关的疾病，在骨折的情况下，包括骨的脆性增加，骨矿化的减少，用于改善骨植入物的骨诱导。基因治疗DNA载体含有COL1A1、COL1A2、BMP2或BMP7治疗基因的编码区。产生或使用携带治疗性基因的基因治疗DNA载体的方法。通过上述携带基因治疗DNA载体VTvaf17‑COL1A1、VTvaf17‑COL1A2、VTvaf17‑BMP2或VTvaf17‑BMP7的方法获得大肠杆菌菌株SCS110‑AF/VTvaf17‑COL1A1产生携带COL1A1，或COL1A2，或BMP2，或BMP7治疗性基因的基因治疗DNA载体的方法以工业规模使用。
基于载体 vtvaf17 基因治疗

[发明专利]紫草素及其衍生物作为基因治疗增敏剂的应用-CN201410334493.2有效
发明人：凌昌全;王园;王丽娜;张院辉 -专利权人：中国人民解放军第二军医大学
申请日： 2014-07-15 - 公布日： 2017-01-04 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明涉及紫草素及其衍生物在制备基因治疗增敏剂中的应用。本发明优点在于：紫草素及其衍生物作为基因治疗增敏剂具有相对较小的毒性；使用紫草素及其衍生物联合基因治疗进行恶性肿瘤治疗时，紫草素及其衍生物本身的抗癌作用与其增强的基因治疗的作用叠加，可以最大发挥抗肿瘤作用
紫草及其衍生物作为基因治疗增敏剂应用

[发明专利]一种用于基因治疗的融合蛋白及其应用-CN201911320625.5有效
发明人：李大力;尹树明;王立人;张梅;杨磊;刘明耀 -专利权人：华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司
申请日： 2019-12-19 - 公布日： 2021-09-14 - 主分类号： C07K19/00 文献下载
摘要：本发明涉及一种用于基因治疗的融合蛋白及其应用。具体地，本发明提供一种增强型融合蛋白。相比野生型基因编辑蛋白，本发明的增强型融合蛋白可用于基因治疗,并且基因治疗效果要优于野生型基因编辑蛋白。
一种用于基因治疗融合蛋白及其应用

[发明专利]用于基因治疗的原代培养脂肪细胞-CN03818533.4有效
发明人：伊藤昌史;斋藤康 -专利权人：卫材株式会社
申请日： 2003-06-18 - 公布日： 2005-09-21 - 主分类号： C12N5/10 文献下载
摘要：本发明涉及用于基因治疗的原代培养脂肪细胞，其中脂肪细胞稳定保持编码分泌到细胞外的蛋白的异源基因。本发明提供适合基因治疗的细胞，其可代替用于传统回体基因治疗的骨髓细胞和肝细胞。本发明建立了将异源基因导入适于回体基因治疗的原代培养脂肪细胞中的方法，所述脂肪细胞可被容易地收集和移植，并可在移植后除去。特别地，本发明建立了使用逆转录病毒的这些方法，本发明也建立了用于基因治疗的原代培养脂肪细胞，其中脂肪细胞稳定保持编码分泌到细胞外的蛋白的异源基因。
用于基因治疗培养脂肪细胞

[发明专利]向肝脏定向递送遗传物质的方法-CN200580041379.X无效
发明人： R·K·朔伊伦;B·L·霍奇斯 -专利权人：建新公司
申请日： 2005-12-01 - 公布日： 2007-11-07 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供了用于增强向哺乳动物受试者靶器官的脉管系统中递送各种药物，例如基因治疗剂的方法。公开了在肝脏整体或单个肝叶中定向基因治疗的方法。公开的方法依靠以最低限度侵入的导管为基础的步骤，其中分离出靶器官，并用基因治疗剂局部治疗。本方法提供了更有效的、组织的局部转染，并非常适合于受试者中的基因治疗。
肝脏定向递送遗传物质方法

[发明专利]基因治疗的方法和组合物-CN200780035940.2无效
发明人： D·M·拉法斯;V·T·蔡 -专利权人：坎吉有限公司
申请日： 2007-09-28 - 公布日： 2010-03-24 - 主分类号： A61K47/48 文献下载
摘要：本发明涉及用于基因治疗，特别是使用PEG化腺病毒的基因治疗，的改进方法。特别地，本发明提供了用于减轻与用于基因治疗的重组腺病毒的全身给药相关的不利效应的方法和组合物。
基因治疗方法组合

[发明专利]用于治疗GM1神经节苷脂贮积症及其它病症的组合物和方法-CN202180049063.4在审
发明人： M·霍克米勒;K·皮格内特-艾希;R·劳弗;S·奥利维尔;S·帕克 -专利权人：利索基因公司
申请日： 2021-05-13 - 公布日： 2023-04-28 - 主分类号： A61K35/761 文献下载
摘要：本公开内容提供了基因治疗载体及其用于治疗遗传疾病如溶酶体贮积病的使用方法。例如，本公开内容提供了用于治疗GM1神经节苷脂贮积症的基因治疗载体和方法。本公开内容还提供了用于制备所提供的基因治疗载体的方法。
用于治疗 gm1 神经节苷脂贮积症其它病症组合方法

[发明专利]一种药物组合及其应用-CN202110648260.X在审
发明人：刘彦君 -专利权人：上海宝济药业有限公司
申请日： 2021-06-10 - 公布日： 2021-12-10 - 主分类号： A61K38/02 文献下载
摘要：所述病毒载体药物选自溶瘤病毒、病毒载体疫苗、基因治疗病毒；且药物组合允许病毒载体药物和试剂单独给药。所述特异性识别人FcRn蛋白的多肽免疫原性低，可连续重复给药。通过将能特异性识别人FcRn蛋白的多肽与溶瘤病毒、基因治疗病毒联用，既没有溶瘤病毒、基因治疗病毒中和抗体的干扰，也排除了溶瘤病毒、基因治疗病毒静脉注射介导的细胞因子风暴等副作用，使溶瘤病毒、基因治疗病毒的静脉注射不再是其施用的障碍，让溶瘤病毒在迁移型肿瘤中的治疗成为可能，为基因治疗的静脉扫除障碍。
一种药物组合及其应用

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