[发明专利]核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途在审
| 申请号： | 202080033909.0 | 申请日： | 2020-05-21 |
| 公开（公告）号： | CN113795280A | 公开（公告）日： | 2021-12-14 |
| 发明（设计）人： | 张鸿雁;高山;康代武 | 申请（专利权）人： | 苏州瑞博生物技术股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/113;A61P21/04;A61P37/00 |
| 代理公司： | 北京信诺创成知识产权代理有限公司 11728 | 代理人： | 郝文婷;陈悦军 |
| 地址： | 215300 江苏省*** | 国省代码： | 江苏;32 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 提供了一种抑制补体蛋白5(C5)基因表达的siRNA，以及含有siRNA的药物组合物和缀合物。siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，siRNA含有正义链和反义链，正义链含有核苷酸序列I，核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，反义链含有核苷酸序列II，核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。还提供将siRNA及其药物组合物和缀合物用于治疗和/或预防补体介导的相关疾病，例如重症肌无力症(MG)，的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 核酸 药物 组合 缀合物 制备 方法 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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