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[发明专利]一种用于防治尘螨提亮肤色的mRNA活性细胞疗法-CN202310974323.X在审
发明人：董晨毅 -专利权人：湖南肌茵美生命科技有限公司
申请日： 2023-08-04 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明涉及生物工程技术领域，并公开了一种用于防治尘螨提亮肤色的mRNA活性细胞疗法，包括如下步骤，步骤S1，制备载5－硝基咪唑类抗生素以及细胞生长因子脂质体，备用；步骤S2，在健康人免疫球蛋白G基因文库并与人抗尘螨免疫球蛋白G基因文库进行链替换改造后，从而获得具有目标RNA序列的双链寡聚体；步骤S3，将步骤S2的双链寡聚体退火后，再将序列克隆至载体中，从而得到具有目标序列的mRNA活性细胞；步骤S4，将步骤S2的活性细胞液通过静脉注射方式注入人体皮下脂肪，本发明过静脉注射方式注入人体皮下脂肪，从而使得本发明提供的治疗方法，既可以通过药物治疗螨虫病害，又可以提高人体胶原蛋白合成效率，细化毛孔提亮肤色。
一种用于防治尘螨提亮肤色 mrna 活性细胞疗法

[发明专利]Wnt信号传递激动剂分子-CN202310789594.8在审
发明人： B·范霍莱贝克 -专利权人：布鲁塞尔自由大学
申请日： 2019-03-22 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本申请涉及新型治疗剂，特别是涉及能够激活(GPR)124/RECK/Frizzled/脂蛋白受体相关蛋白(LRP)介导的Wnt信号传递的试剂，其中所述试剂在不存在RECK和/或GPR124的情况下不激活Frizzled/LRP介导的Wnt信号传递。本发明的试剂对于预防或治疗神经血管疾病或包括神经血管功能障碍的中枢神经系统(CNS)疾病特别有用。
wnt 信号传递激动剂分子

[发明专利]一种人胶原蛋白核酸制剂及其应用-CN202310916313.0在审
发明人：阮承迈;陈守义;黄露露 -专利权人：阮承迈
申请日： 2023-07-25 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明公开了一种人胶原蛋白核酸制剂及其应用，属于核酸类制剂技术领域。本发明公开的一种人胶原蛋白核酸制剂，为胶原蛋白saRNA；该核酸制剂可以有效且特异性地增加具有低副作用的内源性胶原蛋白(如COL1A1、COL1A2、COL3A1基因)的表达，并且可以恢复或增加皮肤弹性，改善皮肤下垂，增加皮肤中的水分含量，减少或消除皮肤皱纹，并防止细纹和干纹的出现；可以用于制备改善皮肤状况和/或护理皮肤的制剂或产品。
一种胶原蛋白核酸制剂及其应用

[发明专利]一种过表达外源CD4基因的CTL细胞及其在制备增强抗肿瘤免疫应答药物中的应用-CN202310951658.X在审
发明人：张保军;刘海艳;焦安君;丁人一;贾筱萱;封钊;杨小丰;孙丽娜;兰琳博;杨飚 -专利权人：西安交通大学
申请日： 2023-07-31 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明公开了一种过表达外源CD4基因的CTL细胞及其在制备增强抗肿瘤免疫应答药物中的应用，属于过继性转移工程性CD8+T细胞抗肿瘤技术领域。用含有CD4基因的表达载体感染对皮肤黑色素肿瘤抗原OVA特异性的OT1小鼠的外周淋巴细胞，得到过表达外源CD4基因的CTL细胞，将过表达外源CD4基因的CTL细胞过继性转移给予黑色素瘤模型小鼠，发现过继外源性过表达CD4基因的TCR特异性的工程性CD8+T细胞相比未过表达CD4基因的CD8+T细胞组能显著抑制肿瘤的生长，肿瘤体积明显变小，能够提高CD8+T细胞抗肿瘤疗效。
一种表达 cd4 基因 ctl 细胞及其制备增强肿瘤免疫应答药物中的应用

[发明专利]miRNA-485抑制剂用于治疗与异常NLRP3表达相关的疾病或病症的用途-CN202280016440.9在审
发明人：柳金孝;赫韩硕;朴永镇;闵贤洙;林云娜 -专利权人：生物欧赛加有限责任公司
申请日： 2022-02-05 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本公开包括miRNA抑制剂用于治疗肺部疾病或病症、炎症性疾病或病症和/或代谢性疾病或病症，诸如与NLRP3蛋白和/或NLRP3基因的表达水平增加相关的那些疾病或病症的用途。在一些方面，miRNA抑制剂能够减少细胞中的NLRP3蛋白和/或NLRP3基因表达。
mirna 485 抑制剂用于治疗异常 nlrp3 表达相关疾病病症用途

[发明专利]具有基因转移活性的聚乙烯亚胺-胆酸的以离子键键合的化合物及其用途-CN202180095399.4在审
发明人：都炅五;朴载原 -专利权人：岭南大学校产学协力团
申请日： 2021-11-18 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明涉及一种用于基因转移的聚乙烯‑胆酸的以离子键键合的化合物及其用途，更具体地，涉及一种其中聚乙烯亚胺与胆酸彼此以离子键键合的化合物、其制备方法、其基因转移方法及其用于基因转移的用途。具有低毒性且在基因转移效率方面是卓越的，本发明的聚乙烯‑胆酸衍生物可用于基因转移，并可在基因治疗中得到广泛应用。
具有基因转移活性聚乙烯亚胺胆酸离子键化合物及其用途

[发明专利]纳米链形式的核酸转运体、其制备方法以及包含其的用于癌症基因治疗的药物组合物-CN202280011660.2在审
发明人：郑琮薫;加格·潘卡;香巴拉•潘迪;李明哲 -专利权人：埃尔比奥株式会社
申请日： 2022-01-24 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明涉及一种以纳米链形式制备的聚二木糖醇聚合物核酸转运体(X‑NC)、其制备方法以及利用其的脑肿瘤治疗技术。并且，本发明涉及一种治疗性核酸与上述核酸转运体结合的核酸转运复合物以及包含上述复合物作为有效成分的用于基因治疗的药物组合物。同时，本发明涉及一种上述核酸转运体、核酸转运复合物以及利用其的基因治疗。经确认，与现有的核酸转运体相比，本发明的X‑NC对癌症干细胞具有显著高的核酸转运率，当与DNA结合时，结合物的细胞毒性低，因透过血脑屏障而对脑肿瘤的转化效率显著高。因此，本发明的纳米链形式的核酸转运体可以提出通过向脑肿瘤递送治疗性基因来诱导癌细胞死亡的新的治疗法。
纳米形式核酸转运制备方法以及包含用于癌症基因治疗药物组合

[发明专利]基因手段干扰RAP1GDS1、Miro在制备缓解钙超载及线粒体功能药物中的应用-CN202210508250.0有效
发明人：刘磊;熊颖 -专利权人：首都医科大学
申请日： 2022-05-10 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明公开了一种基因手段在干扰RAP1GDS1与Miro相互作用在制备缓解钙超载及衰老过程中的线粒体功能障碍药物中的应用。本发明采用上述的一种基因手段干扰RAP1GDS1、Miro在制备缓解钙超载及线粒体功能药物中的应用，针对调控线粒体形态及运输的明星分子Miro与辅助蛋白Vimar(Rap1Gds1其哺乳动物同源物)之间的相互作用位点，通过siRNA、病毒(crispr‑cas9‑KO)、小分子物质等来下调Rap1Gds1或者干扰Rap1Gds1与Miro相互作用从而延缓衰老、治疗衰老相关疾病。
基因手段干扰 rap1gds1 miro 制备缓解超载线粒体功能药物中的应用

[发明专利]一种肿瘤靶向抑制试剂及其制备方法和应用-CN202111104049.8有效
发明人：施维;沈欣;郭琼;郝翠婷;郭茜 -专利权人：吉林大学
申请日： 2021-09-18 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供了一种肿瘤靶向抑制试剂及其制备方法和应用，属于基因治疗技术领域。本发明利用KRT19在乳腺癌细胞、宫颈癌细胞以及人舌鳞状细胞癌中显著过表达，而在正常细胞中的表达水平则较低的性质，KRT19启动子调控PE38KDEL毒素的表达用于乳腺癌、宫颈癌以及人舌鳞状细胞癌的靶向基因治疗是可行的。构建了含有KRT19启动子和毒素的重组质粒，并以乳腺癌细胞MCF‑7为模型研究了pKRT19‑PE38KDEL对其蛋白合成、侵袭和迁移的抑制作用以及对细胞周期和凋亡的影响，结果显示含有KRT19启动子和毒素的重组质粒具有较好的肿瘤靶向抑制作用，有望应用于肿瘤的靶向基因治疗。
一种肿瘤靶向抑制试剂及其制备方法应用

[发明专利]CBS基因在制备糖尿病视网膜病变治疗药物中的应用-CN202310892816.9在审
发明人：蔡晓琛;顾雨春;张昕然;杨晓娟;吴理达 -专利权人：呈诺再生医学科技（北京）有限公司
申请日： 2023-07-20 - 公布日： 2023-10-24 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明公开了CBS基因在制备糖尿病视网膜病变治疗药物中的应用，本发明通过动物实验验证发现，所述CBS基因的过表达可显著延缓细胞衰老，维持细胞年轻状态，缓解血管糖基化，抑制血管内皮细胞和周细胞的凋亡，对糖尿病视网膜病变具有较好的治疗效果，为本领域关于糖尿病视网膜病变治疗的研究提供了新思路、新手段和技术支持，具有良好的临床应用前景。
cbs 基因制备糖尿病视网膜病变治疗药物中的应用

[发明专利]一种核酸药物组合物及其制备方法-CN202310732836.X在审
发明人：张广远;马光刚;胡绪鹏;宋田;刘佳雯;王品;陈杰 -专利权人：北京祥瑞生物制品股份有限公司
申请日： 2023-06-20 - 公布日： 2023-10-24 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本公开涉及一种核酸药物组合物及其制备方法，更具体地，涉及一种含有无机阳离子纳米颗粒的核酸药物组合物及其制备方法。由于上市核酸药物储存温度均较低(‑80℃)，不利于大批量储存、运输，因此，本公开提供了一种能够在冷藏条件下以稳定形式存在的核酸药物组合物。
一种核酸药物组合及其制备方法

[发明专利]包含核壳结构的微粒作为活性成分的用于增加凝血因子基因表达的组合物-CN201980025173.X有效
发明人：胡成炫;朴秀振 -专利权人：吉恩博生物科学有限公司;理研制药株式会社
申请日： 2019-02-12 - 公布日： 2023-10-24 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明涉及用于增加凝血因子基因表达的组合物，所述组合物包含核壳结构的微粒作为活性成分。当与凝血因子VIII基因或其变体基因一起体内施用时，根据本发明的用于增加凝血因子基因表达的组合物可以使基因的表达增加至少30％或大于30％。当与基因治疗剂一起施用时，即使具有少量的基因，组合物也可以实现治疗效果，因此组合物是有用的。
包含结构微粒作为活性成分用于增加凝血因子基因表达组合

[发明专利]皮肤重编程因子制剂、生物材料及用途-CN202311028818.X在审
发明人：王刚;于寅;盛强龙;杨帆 -专利权人：臻赫医药（杭州）有限公司
申请日： 2023-08-15 - 公布日： 2023-10-20 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本申请实施例提供的皮肤重编程因子制剂、生物材料及用途，皮肤重编程因子制剂包括2～4摩尔份的编码Oct4转录因子的mRNA核酸分子、1摩尔份的编码Sox2转录因子的mRNA核酸分子、1摩尔份的编码Klf4转录因子的mRNA核酸分子、1摩尔份的编码Glis1转录因子的mRNA核酸分子以及1摩尔份的编码Lin28转录因子的mRNA核酸分子；上述的皮肤重编程因子制剂导入皮肤后，原位逆转皮肤衰老，使皮肤衰老相关基因表达下调，具有较好的皮肤皱纹消除效果，同时，毛囊相关基因上调，能够促进毛囊增生以及促进毛发生长。
皮肤编程因子制剂生物材料用途

[发明专利]眼表疾病的治疗方法-CN202180089829.1在审
发明人：卓夙航;梁中玲 -专利权人：睛航生物医学股份有限公司
申请日： 2021-08-09 - 公布日： 2023-10-20 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供一种治疗受试者由眼病或眼损伤如干眼症、化学或物理损伤、感染、神经感觉异常和未指定病因引起的眼表损伤的方法，包括向所述受试者施用microRNA‑328拮抗剂。
疾病治疗方法

[发明专利]通过适体调节的聚腺苷酸化来调控基因表达-CN201780021317.5有效
发明人： M.J.沃尔斯;O.F.丹诺斯;郭雪翠 -专利权人：梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2017-02-02 - 公布日： 2023-10-20 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供了用于通过基于适体的U1小核核糖核蛋白(snRNP)介导的多腺苷酸化抑制的调节来调控基因表达的多核苷酸构建体，以及使用所述构建体响应于结合适体的配体的存在或不存在来调控基因表达的方法。在包含效应区和适体的核糖开关的情形中，多核苷酸构建体含有U1结合位点，使得当适体结合配体时，发生靶基因表达。
通过调节腺苷酸化调控基因表达

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