[发明专利]用具有工程化稳定的内源性FOXP3基因表达的CD4T细胞治疗自身免疫疾病的方法有效
| 申请号： | 201680091906.6 | 申请日： | 2016-10-31 |
| 公开（公告）号： | CN110139675B | 公开（公告）日： | 2023-09-29 |
| 发明（设计）人： | 安德鲁·M·沙尔博格;戴维德·J·罗林斯;特洛伊·托格森 | 申请（专利权）人： | 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所) |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N5/0783;C12N15/66 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 洪俊梅;张淑珍 |
| 地址： | 美国华*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了制造表达FOXP3的基因细胞的方法和治疗方法。在一些实施方式中，所述方法可以：提供第一核苷酸序列，其中，所述第一核苷酸序列包含编码链，所述编码链包含一个或多个调控元件以及FOXP3基因或其部分；提供核酸酶；以及在所述第一核苷酸序列上进行基因编辑过程，所述基因编辑过程编辑所述一个或多个调控元件，并任选地编辑所述FOXP3基因或其部分。本文还提供了对患有自身免疫疾病的受试者和遭受器官移植影响的受试者进行治疗的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用具 工程 稳定 内源 foxp3 基因 表达 cd4t 细胞 治疗 自身免疫 疾病 方法 | ||
【主权项】：
1.一种制造用于FOXP3表达的核酸的方法，所述方法包括：提供第一核苷酸序列，其中，所述第一核苷酸序列包含编码链，所述编码链包含：一个或多个调控元件；以及FOXP3基因或其部分；提供核酸酶；以及在所述第一核苷酸序列上进行基因编辑过程，所述基因编辑过程编辑所述一个或多个调控元件，并任选地编辑所述FOXP3基因或其部分。
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