[发明专利]寡核苷酸组合物及其方法有效
| 申请号： | 201680057523.7 | 申请日： | 2016-10-07 |
| 公开（公告）号： | CN108137492B | 公开（公告）日： | 2021-12-21 |
| 发明（设计）人： | 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒;塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农;克里斯托弗·J·弗朗西斯;玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基;岩本直树;陆根良;苏布拉马尼安·马拉潘;米纳;钱德拉·瓦尔格赛;格雷戈里·L·韦尔迪;杨海林;张敬新 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K31/712;A61K31/7125;A61P21/00;A61P25/14;A61P27/00;C07F9/59;C07H21/00;C07H21/02;C12N15/11;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 郑斌;董文国 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 组合 及其 方法 | ||
【主权项】：
寡核苷酸组合物，其包含通过以下定义的特定寡核苷酸类型的第一多种寡核苷酸：1)碱基序列；2)骨架键联样式；3)骨架手性中心样式；和4)骨架磷修饰样式，所述组合物是手性控制的，即与具有相同碱基序列的寡核苷酸的基本上外消旋的制备物相比，所述组合物富含所述特定寡核苷酸类型的寡核苷酸，其中：所述寡核苷酸组合物的特征在于，当使其在转录物剪接系统中与转录物接触时，所述转录物的剪接与参照条件下所观察到的相比发生改变，所述参照条件选自：不存在所述组合物、存在参照组合物、及其组合。
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