[发明专利]治疗血红蛋白病的组合物和方法有效
| 申请号： | 201580034344.7 | 申请日： | 2015-04-24 |
| 公开（公告）号： | CN106794260B | 公开（公告）日： | 2021-02-23 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·米尔索姆;戴维·A·威廉姆斯;理查德·格雷戈里 | 申请（专利权）人： | 儿童医疗中心有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 洪俊梅;张淑珍 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文的实施方式提供了用于RNA聚合酶II表达的专门设计的合成的BCL11A靶向microRNA；以及通过增加胎儿血红蛋白水平的表达水平而用于治疗血红蛋白病(例如镰状细胞疾病或地中海贫血)的方法。在具体的说明性实施方式中，本发明部分提供了用于在造血细胞和造血前体细胞(包括红细胞、红系祖细胞和胚胎干细胞)中实现基因治疗的改进的组合物和方法。本发明进一步提供了用于治疗与造血相关的紊乱的改进的基因治疗方法。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 血红蛋白 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种合成的BCL11A microRNA，所述合成的BCL11A microRNA包含在5’至3’方向以串联方式排列的：a)第一BCL11A片段、环片段；以及b)第二BCL11A片段，其中，所述环片段处于所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段之间并直接连接至所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段；以及其中，所述第二BCL11A片段与所述第一BCL11A片段互补，从而使得所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段碱基配对以形成发夹环，所述环片段形成由此形成的所述发夹环的环部分。
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