[发明专利]Nrf2在制备治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的治疗系统中的应用在审

专利信息
申请号: 202210864573.3 申请日: 2022-07-21
公开(公告)号: CN115920085A 公开(公告)日: 2023-04-07
发明(设计)人: 李礼;金彬彬;谢丽琴;詹丹;冯智 申请(专利权)人: 润康生物医药(苏州)有限公司
主分类号: A61K48/00 分类号: A61K48/00;A61P25/00;C12Q1/6883;G01N33/68
代理公司: 重庆强大凯创专利代理事务所(普通合伙) 50217 代理人: 陈雍
地址: 215124 江苏省中国(江苏)自由贸易*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: nrf2 制备 治疗 trna 合成 缺陷 引起 神经 系统疾病 系统 中的 应用
【权利要求书】:

1.nfe2l2基因在制备治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的治疗系统中的应用。

2.根据权利要求1所述的nfe2l2基因在制备治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的治疗系统中的应用,其特征在于,所述tRNA合成酶缺陷包括氨酰基tRNA合成酶缺陷。

3.根据权利要求2所述的nfe2l2基因在制备治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的治疗系统中的应用,其特征在于,所述氨酰基tRNA合成酶缺陷包括丙氨酰tRNA合成酶缺陷以及苏氨酰tRNA合成酶缺陷。

4.根据权利要求3所述的nfe2l2基因在制备治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的治疗系统中的应用,其特征在于,所述治疗系统用于降低Nrf2蛋白的活性,或者降低Nrf2蛋白的表达水平,或者降低nfe2l2基因的转录水平,或者敲除nfe2l2基因。

5.根据权利要求4所述的nfe2l2基因在制备治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的治疗系统中的应用,其特征在于,所述治疗系统为用于敲除nfe2l2基因的CRISPR/Cas9系统。

6.根据权利要求5所述的nfe2l2基因在制备治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的治疗系统中的应用,其特征在于,所述CRISPR/Cas9系统的gRNA的靶序列为5’-TGGATGTCTCCGGCAGAGGG-3’。

7.nfe2l2基因在筛选用于治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的药物中的应用。

8.根据权利要求7所述的nfe2l2基因在筛选用于治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的药物中的应用,其特征在于,所述神经系统疾病包括小脑症和脑萎缩。

9.根据权利要求7所述的nfe2l2基因在筛选用于治疗tRNA合成酶缺陷引起的神经系统疾病的药物中的应用,其特征在于,所述药物用于降低Nrf2蛋白的活性,或者降低Nrf2蛋白的表达水平,或者降低nfe2l2基因的转录水平,或者敲除nfe2l2基因。

10.Nrf2蛋白作为p53基因表达调控试剂的应用。

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