[发明专利]阳离子脂质化合物、包含其的组合物及应用

说明书

本发明提供阳离子脂质化合物、包含其的组合物及应用。为了给核酸药物、基因疫苗、小分子药物等制剂的递送提供更多的选择，本发明提出通式，所示的阳离子脂质化合物，或其药物可用的盐。本发明的阳离子脂质化合物可用于递送DNA、RNA或小分子药物，丰富了阳离子脂质化合物种类，对核酸预防剂及治疗剂的发展和应用具有重要的意义。

技术领域

本发明具体涉及一种阳离子脂质化合物、包含其的组合物及应用。

背景技术

治疗性核酸具有彻底改变疫苗接种、基因疗法、蛋白质替代疗法和其他遗传疾病疗法的潜力。自2000年代开始对治疗性核酸的首次临床研究以来，核酸分子的设计及其递送方法的研究已经取得了重大进展。然而，核酸治疗剂仍面临若干挑战，包括低细胞渗透性和对某些核酸分子(包括RNA)降解的高敏感性。因此，需要开发更多的能够递送治疗或预防剂，尤其是用于递送核酸治疗剂的脂质化合物以及相关的方法和组合物，以促进各类治疗或预防剂在胞外或胞内的递送以用于治疗和/或预防的目的。

发明内容

本发明的目的是提供一种新的用于递送治疗或预防剂的阳离子脂质化合物，丰富了阳离子脂质化合物种类，为核酸药物、基因疫苗、小分子药物、多肽或蛋白质药物的有效递送提供更多的选择，尤其对核酸预防剂及治疗剂的发展和应用具有重要的意义。

为解决上述技术问题，本发明采用如下技术方案：

本发明第一方面提供一种通式（I）所示的阳离子脂质化合物，或其药物可用的盐，

其中，

R¹和R²分别独立地为H、任选地取代的C₁-C₁₂烷基、任选地取代的C₂-C₁₂烯基、任选地取代的C₂-C₁₂炔基、任选地取代的C₃-C₈环烷基、任选地取代的C₃-C₈环烯基、任选地取代的C₃-C₈环炔基、任选地取代的4元至8元杂环基、任选地取代的C₆-C₁₀芳基或5元至10元杂芳基，或者R¹、R²连接成环；

G¹和G²分别独立地为键、任选地取代的C₂-C₁₂亚烷基或任选地取代的C₂-C₁₂亚烯基；