[发明专利]双重聚糖结合AAV载体的方法和组合物有效
| 申请号： | 201480025514.0 | 申请日： | 2014-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN105163764B | 公开（公告）日： | 2019-11-12 |
| 发明（设计）人： | A.阿索肯;R.萨穆尔斯基 | 申请（专利权）人： | 北卡罗来纳－查佩尔山大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N5/10;C07K14/075 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李唐;黄希贵 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 双重 聚糖 结合 aav 载体 方法 组合 | ||
1.一种腺伴随病毒1（AAV1）衣壳蛋白，其包含引入了每个以下氨基酸取代的AAV1衣壳氨基酸序列：A267S、SRGSPAGMSVQPK464-476SVAGPSNMAVQGR和NFTW500-503EFAW（AAV1 VP1编号）。
2.一种腺伴随病毒6（AAV6）衣壳蛋白，其包含引入了每个以下氨基酸取代的AAV6衣壳氨基酸序列：A267S、SRGSPAGMSVQPK464-476SVAGPSNMAVQGR和NFTW500-503EFAW（AAV6 VP1编号）。
3.一种腺伴随病毒2（AAV2）衣壳蛋白，其包含引入了每个以下取代的AAV2衣壳氨基酸序列：A266S、Q464V、A467P、D469N、I470M、R471A、D472V、S474G、Y500F和S501A (AAV2 VP1编号)。
4.一种腺伴随病毒2（AAV2）衣壳蛋白，其包含引入了每个以下取代的AAV2衣壳氨基酸序列：A266S、Q464V、A467P、D469N、I470M、R471A、D472V、S474G、Y500F和S501A ，并且其中氨基酸585-590被QQNTAP取代(AAV2 VP1编号)。
5.一种腺伴随病毒8（AAV8）衣壳蛋白，其包含引入了每个以下取代的AAV8衣壳氨基酸序列：A269S、Q467V、G468A、N471S、T472N、N473M、N475V、A477G、K478R、N502E (AAV8 VP1编号)。
6.一种AAV衣壳，其包含权利要求1-5中任一项的AAV衣壳蛋白。
7.一种病毒载体，其包含：
（a）权利要求6的AAV衣壳；和
（b）包含至少一个末端重复序列的核酸，
其中所述核酸由AAV衣壳壳体化。
8.一种组合物，其包含在药学上可接受的载体中的权利要求1-5中任一项的AAV衣壳蛋白、权利要求6的AAV衣壳或权利要求7的病毒载体。
9.权利要求7的病毒载体在制备用于治疗主体的药物中的用途。
10.权利要求9的用途，其中所述主体是人主体。
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