[发明专利]药物组合物及其用途

说明书

技术领域

本发明涉及生物医学领域，具体的，涉及药物组合物及其在预防、修复和治疗环境胁迫或药物滥用导致的线粒体损伤疾病或生理机能低下以及抗衰老中的用途。

背景技术

线粒体是人类细胞中能量代谢的主要场所，负责了90%以上的能量供给。人体内每个细胞中有几十个至几百个数量不等的线粒体，每个线粒体含有几个至十几个线粒体DNA分子。线粒体之间会通过不断的融合与分裂的动力学行为交换物质，实现功能互补。由于遗传因素或现实生活各种刺激会导致线粒体DNA突变的不断积累，由于存在动力学行为，少量的突变并不引起明显的疾病，而当突变积累到一定比例，就会明显影响线粒体的功能，导致各种疾病。

线粒体功能异常是一个非常严重的威胁公共健康的问题。目前已知的资料表明，线粒体功能异常与各种老龄化问题，神经退行性疾病，癌症，肥胖，心血管疾病，糖尿病，药物滥用导致的耳聋，视力下降等等均有密切的关系。线粒体功能异常主要由两种途径造成：遗传途径和获得性功能异常。目前已发现200多种遗传性的线粒体DNA突变能导致疾病。这些病人生活状况非常糟糕，生活几乎不能自理，给病人本人和家属带来了巨大影响，而目前一直没有特效的治疗这一类疾病的方法。另一类是获得性线粒体功能异常，是由于年龄增大，药物滥用，环境毒素及辐射等非遗传因素造成的线粒体功能异常。获得性线粒体功能异常在我们每个人身上都会有，只是程度的差别。

然而，目前预防、修复和治疗线粒体损伤导致疾病或生理功能低下的产品仍有待改进。

发明内容

本发明旨在至少在一定程度上解决上述技术问题之一或至少提供一种有用的商业选择。

本发明是基于发明人的下列发现而完成的：发明人意外发现，目前有很多抵抗线粒体损伤主要基于抗氧化作用或补偿线粒体呼吸链功能。我们发现具有化学式式I所示结构的化合物可以有效提高线粒体融合效率，显著提高线粒体抵抗突变的能力，提高线粒体活性，显示了其在人类疾病治疗和健康维护领域的巨大应用价值。

     式I

根据本发明实施例的第一方面，本发明提出了一种药物组合物。该药物组合物包含：式I所示化合物或其药学上可接受的盐作为活性成份；以及药学上可以接受的赋形剂。该药物组合物可以有效地用于抑制细胞线粒体损伤、预防和治疗细胞线粒体损伤相关疾病或者预防和修复细胞线粒体功能异常导致的生理功能低下。

式I这里所使用的术语“药学上可以接受的盐”是指药物化学领域常用的盐形式，即实质上是无毒的并且能提供所需药代动力学特性、可口性、吸收、分布、代谢或排泄作用的盐形式。可以为常见的酸加成盐或者碱加成盐。在这里所使用的术语“药学上可以接受的赋形剂”可以包括任何药学上可以使用的常见赋形剂，例如包括但不限于粘合剂、填料、涂膜聚合物、增塑剂、助流剂、崩解剂或润滑剂。

另外，根据本发明上述实施例的药物组合物，还可以具有如下附加的技术特征：

根据本发明的具体实施例，该药物组合物可以呈药学上可接受的任意剂型中至少一种。由此，该药物组合物可以有效地以各种最适合的剂型形式进入机体并作用于细胞中的线粒体，进而有效提高线粒体融合效率，显著提高线粒体抵抗突变的能力，提高线粒体活性，从而用于抑制细胞线粒体损伤、预防和治疗细胞线粒体损伤相关疾病或者预防和修复细胞线粒体功能异常导致的生理功能低下。

根据本发明的具体实施例，该药物组合物可以进一步包含少量辅助物质，例如湿润剂、乳化剂、防腐剂或缓冲液。由此，通过采用所述辅助物质可以增强结合蛋白的保存期限或效力，有效提高线粒体融合效率，显著提高线粒体抵抗突变的能力，提高线粒体活性，从而用于抑制细胞线粒体损伤、预防和治疗细胞线粒体损伤相关疾病或者预防和修复细胞线粒体功能异常导致的生理功能低下。

根据本发明的实施例，使用该药物组合物的途径也不受特别限制。例如根据本发明的具体实施例，施用所制备的药物组合物方式可以为肠胃外施用（如皮内、肌内、腹膜内、静脉内和皮下），硬膜外施用，瘤内施用和粘膜施用（如鼻内和经口途径）。根据本发明的实施例，该药物组合物可以是全身施用或局部施用。由此，该药物组合物可以有效地通过各种途径进行施用，到达并作用于细胞中的线粒体，有效提高线粒体融合效率，显著提高线粒体抵抗突变的能力，提高线粒体活性，从而用于抑制细胞线粒体损伤、预防和治疗细胞线粒体损伤相关疾病或者预防和修复细胞线粒体功能异常导致的生理功能低下。