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[发明专利]仿组蛋白基因载体及其制备方法和用途-CN201510471422.1在审
发明人：姜虎林;崔朋飞;邢磊;庄婉茹 -专利权人：中国药科大学
申请日： 2015-08-04 - 公布日： 2015-11-18 - 主分类号： C12N15/87 文献下载
摘要：本发明公开了一种仿组蛋白基因载体及其制备方法和用途；具体涉及一种可递送基因的仿组蛋白基因载体PCAH，还提供一种基因载体系统由精氨酸，组氨酸等碱性氨基酸脱羧基产物胍丁胺、组胺和二丙烯酰胱胺而合成的聚合物本发明还公开了仿组蛋白基因载体的制备方法及其在基因治疗中的作用。本发明的仿组蛋白基因载体具有很好的细胞穿透功能，仿组蛋白基因载体转染细胞效率高且细胞毒性低，为疾病的基因治疗提供了一种有效的手段。
组蛋白基因载体及其制备方法用途

[发明专利]一种介导基因转染的方法-CN200910044959.4无效
发明人：杜联芳;王慧萍;李凡;李红丽;郑孝志;伍瑛;史秋生 -专利权人：上海市第一人民医院
申请日： 2009-01-07 - 公布日： 2009-07-08 - 主分类号： C12N15/87 文献下载
摘要：本发明属生物医学及生物工程学领域，涉及有关基因治疗的基因运载体系技术。具体涉及一种介导基因转染的方法。本发明将超声靶向破坏微泡技术与腺相关病毒载体技术以合适的时间、方式条件相联合，实现优势互补，使目的基因更为安全高效进入组织细胞，实现目的基因长期稳定表达。本发明所述的方法可用于AAV携带不同目的基因进行基因治疗的体内外实验研究，尤其是在非AAV嗜向性细胞或组织中，它可安全地提高AAV携带基因的转染效率、加速基因在体表达、增加了转染的靶向性、同时降低病毒用量
一种基因转染方法

[发明专利]一种三阴乳腺癌的基因治疗制剂-CN201910885129.8在审
发明人：陈念永 -专利权人：四川大学华西医院
申请日： 2019-09-18 - 公布日： 2021-03-19 - 主分类号： A61K31/7088 文献下载
摘要：本发明提供了一种新型治疗三阴乳腺癌的基因治疗制剂，属于抗肿瘤制剂领域。本发明的基因治疗制剂，它是以表达miR‑200c‑3p的腺相关病毒为活性成分，加上药学上可接受的辅料或辅助性成分制备而成。
一种乳腺癌基因治疗制剂

[发明专利]GRB3－3基因、其变体及它们的应用-CN94193814.X无效
发明人：Ｆ·斯克维霍福尔;Ｂ·托考伊 -专利权人：罗纳－布朗克罗莱尔股份有限公司
申请日： 1994-05-09 - 公布日： 2003-01-15 - 主分类号： C12N15/12 文献下载
摘要：本发明涉及一种称为Grb3-3的新基因、其变体，和它们的应用，特别是用于抗癌的基因治疗中。
grb3 基因变体它们应用

[发明专利]多重载体系统及其应用-CN201680013732.1在审
发明人： P·科莱拉;A·奥瑞秋;I·特拉帕尼 -专利权人：泰莱托恩基金会
申请日： 2016-03-03 - 公布日： 2017-12-12 - 主分类号： C12N15/864 文献下载
摘要：本发明涉及构建体、载体、相应的宿主细胞和药物组合物，其允许有效的基因治疗，尤其是大于5Kb的基因。
多重载体系统及其应用

[发明专利]通过双重AAV载体有效递送大基因-CN201480035105.9有效
发明人： A·奥瑞秋;P·科莱拉;I·特拉帕尼 -专利权人：泰莱托恩基金会
申请日： 2014-04-18 - 公布日： 2020-01-14 - 主分类号： C07K14/705 文献下载
摘要：本发明涉及构建体、载体、相应的宿主细胞和药物组合物，其允许有效的基因治疗，尤其是大于5Kb的基因。
通过双重 aav 载体有效递送基因

[发明专利]用于基因转移和基因治疗的腺病毒复合物-CN201680068461.X在审
发明人：尹彩钰;罗有珍 -专利权人：汉阳大学校产学协力团
申请日： 2016-10-12 - 公布日： 2018-07-17 - 主分类号： A61K35/761 文献下载
摘要：本发明涉及可以通过靶向神经降压肽受体来用于基因转移和基因治疗的腺病毒复合物。本发明的复合物由于高的细胞内基因转移效率和由神经降压肽受体特异性结合产生的靶特异性从而具有优异的抗肿瘤效果，几乎没有肝毒性和免疫原性，形成稳定的复合物，具有低免疫原性，并因此即使在体内环境中在血液中也具有低的损失因此，本发明的复合物可以有效地用于基因治疗。
基因治疗复合物神经降压肽受体腺病毒复合物基因转移低免疫原性抗肿瘤效果特异性结合细胞内基因靶特异性免疫原性体内环境转移效率肝毒性有效地靶向血液

[发明专利]增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用-CN202210206197.9在审
发明人：应天雷;吴会芳;吴艳玲 -专利权人：复旦大学;上海徐汇上医中山免疫治疗技术转化研究中心
申请日： 2022-02-28 - 公布日： 2023-09-05 - 主分类号： C12N15/62 文献下载
摘要：本发明属基因工程技术领域，涉及成纤维细胞生长因子21基因制品，具体涉及增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用。本发明公开了增强FGF21基因治疗制品效果的方法，该方法包括通过基因工程技术对FGF21进行改造，使其与单体Fc(sFc)融合，然后通过AAV8表达，能显著的提高体内AAV8表达sFc‑FGF21的血清浓度所述基因制品利用延长半衰期的方法，可在各种不同的治疗药物的基因干预中进行使用，降低病毒的使用剂量，提高治疗效果，能解决基因制品使用中高剂量毒性和高成本的问题。
增强纤维细胞生长因子 21 基因治疗制品效果方法及其应用

[发明专利]基于RNAi技术的多基因联合基因治疗的质粒载体-CN200810145691.9无效
发明人：康春生;浦佩玉;黄强;王广秀;贾志凡;张安玲 -专利权人：天津医科大学总医院
申请日： 2008-08-13 - 公布日： 2009-07-29 - 主分类号： C12N15/63 文献下载
摘要：本发明公开了一种基于RNAi技术的联合基因治疗质粒载体。目的是通过该质粒载体同时抑制人胶质瘤细胞EGFR、PI3K p110亚基和Kras等三种癌基因表达，同时恢复抑癌基因(如PTEN，或者Cx43，或者p53)的表达。具体应用方法是应用RNAi技术阻断上述三种癌基因在胶质瘤细胞中的表达，并恢复抑癌基因(如PTEN，或者Cx43，或者p53)的表达。本发明提供了四组siRNA序列，并提供基于RNAi技术的联合基因治疗siRNA质粒的构建方法。本方法将癌基因的RNAi治疗与抑癌基因的过表达治疗联合应用，将可以通过埋植、立体定位注射、静脉注射和颈动脉注射等方法，实现抑制实人胶质瘤生长的效果。
基于 rnai 技术多基因联合基因治疗质粒载体

[发明专利]VCN增强子组合物及其使用方法-CN201780019065.2在审
发明人：梅丽莎·邦纳;奥利维尔·尼格拉;克里斯托弗·蒂珀 -专利权人：蓝鸟生物公司
申请日： 2017-02-10 - 公布日： 2018-11-23 - 主分类号： A61K35/28 文献下载
摘要：本发明提供了改良的基因治疗方法和组合物。在特定实施例中，基因治疗包括具有增大的疗效的造血干细胞和祖细胞组合物以及其制作和使用方法。在其它特定实施例中，本发明设想用于增大人类造血干细胞和祖细胞(HSPC)的转导效率和载体拷贝数(VCN)的组合物和方法，以产生改良的基因治疗组合物。在各个实施例中，本发明设想治疗受试者的镰状细胞病的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的本文所设想的造血细胞群体。
基因治疗祖细胞基因治疗组合物人类造血干细胞改良受体信号传导造血细胞群体镰状细胞病慢病毒载体星形孢菌素造血干细胞前列腺素载体拷贝转导效率试剂盒增大的增强子转导施用群体制作治疗

[发明专利]含核酸的复合物-CN00815477.5无效
发明人：盛英三;田畑泰彦;安藤洁;田中越郎;井关治和;坂本裕美;福山直人;笠原启史 -专利权人： CMIC株式会社
申请日： 2000-11-09 - 公布日： 2003-01-08 - 主分类号： A61K47/48 文献下载
摘要：该复合物具有向需治疗的位点持续释放目的核酸,尤其是DNA的优秀性质。由于该复合物可以被吞噬细胞例如巨噬细胞摄取,并特异地递送至靶位点,因此,可以以靶位点特异性方式展现核酸的功能,由此可以实现更特异的基因治疗。因此,对于基因治疗领域,该复合物是尤其优选的。而且,该复合物可以增强导入细胞中的核酸的生物学作用,从而使得可以采用较低剂量的核酸进行基因治疗。
核酸复合物

[发明专利]一种包含BPI基因的重组病毒及含有其的药物组合物及其用途-CN200410056642.X无效
发明人：安云庆;陈金栋 -专利权人：首都医科大学;陈金栋
申请日： 2004-08-13 - 公布日： 2006-02-15 - 主分类号： C12N7/01 文献下载
摘要：本发明涉及一种重组病毒，其包含病毒载体以及选自如下的基因构建体：1)人BPI基因或其功能片段基因，或其简并性序列；和2)含有人BPI基因或其功能片段基因，或其简并性序列的嵌合基因，其中在人BPI基因或其功能片段基因的3’端进一步连接人免疫球蛋白重链恒定区Fc基因或其等位体基因。本发明还涉及含有人BPI基因或其功能片段基因的基因构建体用于制备哺乳动物GNB和/或GNB样病原体感染疾病基因治疗的药物组合物的用途。本发明还涉及一种利用所述重组病毒或药物组合物进行GNB和/或GNB样病原体感染疾病基因治疗的方法。
一种包含 bpi 基因重组病毒含有药物组合及其用途

[发明专利]一种包含BPI基因的重组病毒及含有其的药物组合物及其用途-CN200580000538.1有效
发明人：安云庆;陈金栋 -专利权人：首都医科大学;陈金栋
申请日： 2005-07-05 - 公布日： 2006-09-27 - 主分类号： C12N7/01 文献下载
摘要：本发明涉及一种重组病毒，其包含病毒载体以及选自如下的基因构建体：1)人BPI基因或其功能片段基因，或其简并性序列；和2)含有人BPI基因或其功能片段基因，或其简并性序列的嵌合基因，其中在人BPI基因或其功能片段基因的3’端进一步连接人免疫球蛋白重链恒定区Fc基因或其等位体基因。本发明还涉及含有人BPI基因或其功能片段基因的基因构建体用于制备哺乳动物GNB和/或GNB样病原体感染疾病基因治疗的药物组合物的用途。本发明还涉及一种利用所述重组病毒或药物组合物进行GNB和/或GNB样病原体感染疾病基因治疗的方法。
一种包含 bpi 基因重组病毒含有药物组合及其用途

[发明专利]人体基因屏障闭合调节剂中药组合物-CN201510687738.4在审
发明人：盛明山 -专利权人：盛明山
申请日： 2015-10-15 - 公布日： 2017-04-26 - 主分类号： A61K36/9068 文献下载
摘要：本发明涉及一种通过调节人体基因屏障并修复和提高人体基因屏障的机能进而防治各种疾病、实现人体基因治疗的中药组合物，按重量份数计中药原料药为毛冬青15克，丹参15克，炙甘草10克，白术10克，茯神10克，生姜本发明的中药组合物可以关闭人体基因屏障，特别是用于关闭因医疗需要而开启的人体基因屏障、提高人体基因屏障机能、改善和修复人体基因屏障衰竭和损坏，适用于包括因医疗需要而开启人体基因屏障后的闭合治疗、心脑疾病、精神疾病、人体基因治疗、人体组织器官修复和人体组织器官再生等的辅助治疗；也可用于调节人体意感屏障，辅助治疗相关心脑疾病和精神疾病。
人体基因屏障闭合调节剂中药组合

[发明专利]使用AAV衣壳变异体的高度有效的基因转移的组合物和方法-CN201380020980.5有效
发明人：穆斯塔法·N·雅思斯格鲁;费德里科·麦格兹;泽维尔·安谷拉;凯瑟琳·A·海 -专利权人：费城儿童医院
申请日： 2013-04-18 - 公布日： 2022-01-18 - 主分类号： C12N15/864 文献下载
摘要：本发明公开了用于AAV介导的基因治疗的改进的组合物和方法。
使用 aav 衣壳变异体高度有效基因转移组合方法