[发明专利]用于传递核酸的组合物和方法

摘要

本发明提供了一种将核酸引入细胞的方法。该方法包括使细胞暴露于具有式(Ⅰ)的化合物,在式(Ⅰ)中w是核酸,x是非氨基酸或者非肽核酸结合基团,y是具有等于1—30个碳—碳单共价键的链长的间隔基或者不存在,R4是H或者卤素或者CH2O－R3;R1、R2和R3是相同的或者不同的并且是氢、甲基、乙基、烷基、链烯基、羟基化烷基、羟基化链烯基或者包含烷基、链烯基、羟基化烷基或羟基化链烯基的醚,任选地是来源于具有等于3—24个碳原子的碳链长的饱和或不饱和脂肪酸的酰基,其条件是R1、R2或者R3的至少一个包括具有3—24个碳原子的饱和或不饱和碳链的基团,或者使细胞暴露于具有式(Ⅱ)的化合物,在式(Ⅱ)中w是核酸,x是非氨基酸或者非肽核酸结合基团,y是具有等于1—30个碳—碳单共价键的链长的间隔基或者不存在,R5是烷基、链烯基、羟基化烷基、羟基化链烯基或者包含烷基、链烯基、羟基化烷基或羟基化链烯基的醚,任选地是具有等于3—24个碳原子的饱和或不饱和碳链的链长的酰基,其条件是R5包括具有3—24个碳原子的饱和或不饱和碳链的基团。本发明也涉及这些化合物。

主权项

1．一种将核酸引入细胞的方法，该方法包含将细胞暴露于具有下式的化合物：其中：w是核酸x是非氨基酸或者非肽核酸结合基团y是具有等于1-30个碳-碳单共价键的链长的间隔基或者不存在R4是H或者卤素或者CH2O-R3；R1、R2和R3是相同的或者不同的并且是氢、甲基、乙基、烷基、链烯基、羟基化烷基、羟基化链烯基或者包含烷基、链烯基、羟基化烷基或羟基化链烯基的醚，任选地是来源于具有等于3-24个碳原子的碳链长的饱和或不饱和脂肪酸的酰基，其条件是R1、R2或者R3的至少一个包括具有3-24个碳原子的饱和或不饱和碳链的基团。