[发明专利]RS1基因在制备XLRS治疗剂中的应用及治疗剂在审
| 申请号： | 202210460778.5 | 申请日： | 2022-04-28 |
| 公开（公告）号： | CN114848850A | 公开（公告）日： | 2022-08-05 |
| 发明（设计）人： | 沈吟;吴阳;张天璐;严江波 | 申请（专利权）人： | 武汉大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P27/02;C12N15/12;C12N15/864 |
| 代理公司： | 武汉大楚知识产权代理事务所(普通合伙) 42257 | 代理人： | 杨旭瑞 |
| 地址： | 430072 湖*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | 本发明涉及RS1基因在制备X连锁视网膜劈裂症治疗剂中的应用；还涉及一种X连锁视网膜劈裂症的治疗剂，包含RS1基因表达载体，RS1基因表达载体中含有RS1基因表达框。RS1基因表达框中RS1基因序列为经过密码子优化的序列，控制RS1基因表达的启动子为CMV启动子，RS1基因表达框中还包括非编码调节序列。本发明通过构建高效表达的RS1基因表达载体获得了可用于有效治疗X连锁视网膜劈裂症的治疗剂，该治疗剂通过注射的方式施用至玻璃体腔中后，可显著提高RS1蛋白的表达，从而达到治疗X连锁视网膜劈裂症的目的，有希望成为X连锁视网膜劈裂症治疗的候选药物。 | ||
| 搜索关键词： | rs1 基因 制备 xlrs 治疗 中的 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
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