[发明专利]RS1基因在制备XLRS治疗剂中的应用及治疗剂在审
| 申请号： | 202210460778.5 | 申请日： | 2022-04-28 |
| 公开（公告）号： | CN114848850A | 公开（公告）日： | 2022-08-05 |
| 发明（设计）人： | 沈吟;吴阳;张天璐;严江波 | 申请（专利权）人： | 武汉大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P27/02;C12N15/12;C12N15/864 |
| 代理公司： | 武汉大楚知识产权代理事务所(普通合伙) 42257 | 代理人： | 杨旭瑞 |
| 地址： | 430072 湖*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | rs1 基因 制备 xlrs 治疗 中的 应用 | ||
1.RS1基因在制备X连锁视网膜劈裂症治疗剂中的应用。
2.一种X连锁视网膜劈裂症的治疗剂，其特征在于，包含RS1基因表达载体，所述RS1基因表达载体中含有RS1基因表达框。
3.根据权利要求2所述的治疗剂，其特征在于，所述RS1基因表达框中RS1基因序列为经过密码子优化的序列，如SEQ ID NO:6所示。
4.根据权利要求2所述的治疗剂，其特征在于，控制所述RS1基因表达的启动子为CMV启动子。
5.根据权利要求3所述的治疗剂，其特征在于，所述RS1基因表达框中还包括非编码调节序列，所述非编码调节序列包括Intron序列、Kozak序列、5’UTR序列和WPRE序列和HGHpA序列中的一种或多种组合。
6.根据权利要求5所述的治疗剂，其特征在于，所述RS1基因表达框为CMV-Intron-5’UTR-Kozak-hRS1-WPRE-HGHpA。
7.根据权利要求5所述的治疗剂，其特征在于，所述Intron序列如SEQ ID NO:4所示，所述Kozak序列如SEQ ID NO:5所示，所述WPRE序列如SEQ ID NO:7所示，所述HGHpA序列如SEQID NO:3所示，所述5’UTR序列选自SEQ ID NO:8和9，或者由SEQ ID NO:8和9串接而成。
8.根据权利要求7所述的治疗剂，其特征在于，所述5’UTR由SEQ ID NO:8和9串接而成，序列如SEQ ID NO:10所示。
9.根据权利要求2-8中任一项所述的治疗剂，其特征在于，所述表达载体为腺相关病毒表达载体，包装在腺相关病毒颗粒中。
10.根据权利要求9所述的治疗剂，其特征在于，所述腺相关病毒为AAV2/8。
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