[发明专利]慢病毒载体在制备治疗β-地中海贫血药物中的应用有效
| 申请号： | 202210373730.0 | 申请日： | 2022-04-11 |
| 公开（公告）号： | CN114457119B | 公开（公告）日： | 2022-08-12 |
| 发明（设计）人： | 董文吉;张艳君;刘子瑾;董祖伊;赵忠亮;程谟斌 | 申请（专利权）人： | 中吉智药（南京）生物技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/67;C12N15/12;A61K48/00;A61K38/42;A61P7/06 |
| 代理公司： | 南京经纬专利商标代理有限公司 32200 | 代理人： | 黄欣 |
| 地址： | 210000 江苏省南京市江北新区新锦*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： |
本发明公开了慢病毒载体在制备治疗β‑地中海贫血药物中的应用，所述慢病毒载体由pCCL‑SIN‑cPPT‑MCS‑RbPA骨架、A调控序列、B启动子序列、C增强子序列和D基因序列构成。本发明慢病毒可增强基因的特异性表达，降低载体大小从而提高病毒包装效率，降低病毒载体对受试细胞潜在致癌风险，将慢病毒载体感染β‑地中海贫血患者造血干细胞（CD34+细胞），用高效液相色谱定量含有第87位氨基酸突变的外源β珠蛋白（Hbβ |
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| 搜索关键词： | 病毒 载体 制备 治疗 地中海贫血 药物 中的 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
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