[发明专利]慢病毒载体在制备治疗β-地中海贫血药物中的应用有效
| 申请号： | 202210373730.0 | 申请日： | 2022-04-11 |
| 公开（公告）号： | CN114457119B | 公开（公告）日： | 2022-08-12 |
| 发明（设计）人： | 董文吉;张艳君;刘子瑾;董祖伊;赵忠亮;程谟斌 | 申请（专利权）人： | 中吉智药（南京）生物技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/67;C12N15/12;A61K48/00;A61K38/42;A61P7/06 |
| 代理公司： | 南京经纬专利商标代理有限公司 32200 | 代理人： | 黄欣 |
| 地址： | 210000 江苏省南京市江北新区新锦*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 病毒 载体 制备 治疗 地中海贫血 药物 中的 应用 | ||
1.慢病毒载体在制备治疗β-地中海贫血药物中的应用，其特征在于：所述慢病毒载体由pCCL-SIN-cPPT-MCS-RbPA骨架、A调控序列、B启动子序列、C增强子序列和D基因序列构成，且A调控序列、B启动子序列、C增强子序列和D基因序列从5’端到3’端顺次连接，所述A调控序列为2.7kb β-LCR或3.6kb β-LCR或4.6kb β-LCR，其中β-LCR为β-globin locuscontrol region的简写；所述B启动子序列为AHSP启动子序列或β-globin启动子序列；所述C增强子序列为chimeric intron增强子序列或β-globin intron增强子序列；所述D基因序列为编码密码子优化的β-globin基因βA-T87Q序列，删除其内含子且在密码子87处编码包含突变T87Q，同时2.7kb β-LCR调控序列如SEQ ID No:2所示，3.6kb β-LCR调控序列如SEQ IDNo:3所示，4.6kb β-LCR调控序列如SEQ ID No:4所示，chimeric intron增强子序列如SEQID No:7所示，β-globin intron增强子序列如SEQ ID No:8所示，所述编码密码子优化的β-globin基因βA-T87Q序列如SEQ ID No:9所示。
2.根据权利要求1所述的慢病毒载体在制备治疗β-地中海贫血药物中的应用，其特征在于：所述pCCL-SIN-cPPT-MCS-RbPA骨架的序列如SEQ ID No:1所示。
3.根据权利要求1所述的慢病毒载体在制备治疗β-地中海贫血药物中的应用，其特征在于：所述AHSP启动子序列如SEQ ID No:5所示，β-globin启动子序列如SEQ ID No:6所示。
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