[发明专利]一种Kabuki综合征类脑器官模型的制备方法及其应用在审
| 申请号： | 202110270468.2 | 申请日： | 2021-03-12 |
| 公开（公告）号： | CN115068481A | 公开（公告）日： | 2022-09-20 |
| 发明（设计）人： | 陈捷凯;汪捷;单紫筠;黄俊驹;赵颖颖;刘裕建;郭宁;吴方 | 申请（专利权）人： | 中国科学院广州生物医药与健康研究院 |
| 主分类号： | A61K31/506 | 分类号： | A61K31/506;A61P25/00;A61P43/00;C12N15/85;C12N5/10;C12N15/54;C12N5/079;C12Q1/02 |
| 代理公司： | 北京市万慧达律师事务所 11111 | 代理人： | 谢敏楠 |
| 地址： | 510530 广东*** | 国省代码： | 广东;44 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明属于生物医药领域，涉及一种Kabuki综合征类脑器官模型的制备方法及其应用。本发明提供了GSK‑3抑制剂在制备治疗Kabuki综合征药物中的应用。目前已有的Kabuki模型包括杂合小鼠、斑马鱼、以及2D人类细胞模型。然而，人类大脑发育的复杂性非动物模型与单一的2D细胞模型可比拟。本发明中，发明人利用CRISPR‑CAS9基因编辑技术敲除KMT2D，使用类脑器官技术建立了Kabuki综合征类脑器官模型。研究发现，与野生型相比，Kabuki综合征类脑器官出现提前过量GABA能神经元的分化。而通过测试小分子chir99021加入剂量与时间窗口，我们发现该小分子可以回复Kabuki综合征类脑器官中神经元异常分化的表型。该发现将为Kabuki综合征的治疗提供新思路。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 kabuki 综合征 器官 模型 制备 方法 及其 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于中国科学院广州生物医药与健康研究院，未经中国科学院广州生物医药与健康研究院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/202110270468.2/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：媒体内容收藏方法、装置、电子设备及计算机可读存储介质
- 下一篇：一种车架总成
