[发明专利]VX-809在制备治疗Bartter综合征药物中的应用在审
申请号: | 201711319868.8 | 申请日: | 2017-12-12 |
公开(公告)号: | CN107982260A | 公开(公告)日: | 2018-05-04 |
发明(设计)人: | 王春莉;张爱华;贾占军;陈颖;郑必霞;黄艳;尹瀚浚 | 申请(专利权)人: | 南京市儿童医院 |
主分类号: | A61K31/443 | 分类号: | A61K31/443;A61K45/06;A61P13/12 |
代理公司: | 南京钟山专利代理有限公司32252 | 代理人: | 戴朝荣 |
地址: | 210008*** | 国省代码: | 江苏;32 |
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摘要: | 本发明涉及生化医药技术领域,提供VX‑809在制备治疗Bartter综合征药物中的应用,意图为治疗Bartter综合征,尤其是治疗经典型Bartter综合征提供一种新的思路,拓展治疗Bartter综合征的前景。也为Bartter综合征患者尤其是经典型Bartter综合征患者提供一种新的药物选择。本发明表明化合物VX‑809可以显著提高经典型Bartter综合征患者(尤其是患儿)所携带的ClC‑Kb蛋白突变体F283del的表达水平,提供了VX‑809化合物在制备治疗由ClC‑Kb蛋白突变体F283del所致的经典型Bartter综合征药物中的新用途。 | ||
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【主权项】:
一种化合物VX‑809或其药学上可接受的盐在制备治疗Bartter综合征药物中的应用,其特征在于,所述化合物VX‑809的结构式如下:
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