[发明专利]用于治疗肌营养不良的组合疗法在审
| 申请号： | 201980091591.9 | 申请日： | 2019-12-11 |
| 公开（公告）号： | CN113646004A | 公开（公告）日： | 2021-11-12 |
| 发明（设计）人： | S·拉穆;J·施耐德;K·Y·摩根;W·A·曾;F·厄兹索拉克;M·纽斯特克-克拉默;E·雷韦斯;S·曼达瓦 | 申请（专利权）人： | 坚固生物科技公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/113;C12N15/63;C12N15/864;C07K14/47 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人： | 程伟 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文所述的本发明提供了基因治疗载体，如腺相关病毒(AAV)载体，所述载体共表达功能性蛋白质(如微型化的人微型肌营养不良蛋白基因产物)以及RNAi序列(siRNA、shRNA、miRNA)、反义序列、基因编辑酶的引导序列(如CRISPR/Cas9的sgRNA，或CRISPR/Cas12a的crRNA)和/或微小RNA的一个或多个另外的编码序列；以及使用所述载体治疗患有肌营养不良如DMD/BMD的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 营养不良 组合 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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