[发明专利]治疗亨廷顿氏病的方法和组合物有效
| 申请号： | 201810089961.2 | 申请日： | 2013-02-28 |
| 公开（公告）号： | CN108285491B | 公开（公告）日： | 2021-08-10 |
| 发明（设计）人： | J·C·米勒;E·J·瑞巴;H·S·张 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物科学股份有限公司 |
| 主分类号： | C07K19/00 | 分类号： | C07K19/00;C12N15/90;A61K38/17;A61P25/14 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本文公开了治疗或预防亨廷顿氏病的方法和组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 亨廷顿氏病 方法 组合 | ||
【主权项】：
1.结合Htt基因的非天然存在的锌指蛋白，所述锌指蛋白包含以下编号为F1至F3、F1至F4、F1至F5和F1至F6的3、4、5或6个锌指结构域：(i)F1:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，F2:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)，F3:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，F4:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，F5:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，和F6:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)；或(ii)F1:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，F2:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，F3:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，F4:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)，F5:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，和F6:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)；或iii)F1:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，F2:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)，F3:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，F4:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)，F5:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，和F6:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)；或(iv)F1:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，F2:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)，F3:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，F4:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)，F5:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，和F6:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)；或(v)F1:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，F2:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)，F3:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，F4:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)，和F5:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)；或(vi)F1:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，F2:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)，F3:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，F4:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)，和F5:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)；或(vii)F1:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，F2:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，F3:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)，F4:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，和F5:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)；或(viii)F1:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，F2:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)，F3:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，F4:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，和F5:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)；或(ix)F1:QSGDLTR(SEQ ID NO:18)，F2:QSSDLSR(SEQ ID NO:31)，和F3:QWSTRKR(SEQ ID NO:63)；或(x)F1:RSDNLRE(SEQ ID NO:65)，F2:RSDNLSE(SEQ ID NO:60)，和F3:KRCNLRC(SEQ ID NO:61)；所述锌指蛋白结合包含序列GCAGCAGCAGCAGCA的靶位点。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于桑格摩生物科学股份有限公司，未经桑格摩生物科学股份有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201810089961.2/，转载请声明来源钻瓜专利网。
