[发明专利]用于基因组编辑分子的细胞内递送的肽和纳米颗粒

摘要

本发明涉及可用于稳定化和/或递送一种或多种基因组编辑系统分子(如蛋白质和/或核酸，例如CRISPR蛋白和/或核酸)的含肽复合物/纳米颗粒。

主权项

1.用于修饰靶多核苷酸的基因组编辑复合物，其包括细胞穿透肽和一种或多种基因组编辑系统分子，其中所述细胞穿透肽选自VEPEP‑3肽、VEPEP‑6肽、VEPEP‑9肽、和ADGN‑100肽，并且其中所述一种或多种基因组编辑系统分子选自：a)RNA指导的核酸内切酶(RGEN)和指导RNA(gRNA)中的一者或两者，其中所述gRNA包括与所述靶多核苷酸中的靶序列互补的指导序列；b)DNA指导的核酸内切酶(DGEN)和指导DNA(gDNA)中的一者或两者，其中所述gDNA包括与所述靶多核苷酸中的靶序列互补的指导序列；c)锌指蛋白(ZFP)，其中所述ZFP识别所述靶多核苷酸中的靶序列；d)转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)，其中所述TALEN识别所述靶多核苷酸中的靶序列；e)归巢核酸内切酶，其中所述归巢核酸内切酶识别所述靶多核苷酸中的靶序列；和f)整合酶，其中所述整合酶识别所述靶多核苷酸中的重组位点。