[发明专利]腺相关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途在审
| 申请号： | 201710126646.8 | 申请日： | 2017-03-06 |
| 公开（公告）号： | CN108524952A | 公开（公告）日： | 2018-09-14 |
| 发明（设计）人： | 马端;张进;欧华源;杜司晨;马竞;姜楠;崔人婕 | 申请（专利权）人： | 复旦大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P43/00 |
| 代理公司： | 上海元一成知识产权代理事务所(普通合伙) 31268 | 代理人： | 吴桂琴 |
| 地址： | 200433 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明属于基因工程领域，涉及一种腺相关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途，本发明中，构建了pAAV‑CMV‑Gba‑MCS‑3flag重组质粒表达载体，其中整合入了Gba基因，包装了腺相关病毒AAV9，建立了成年小鼠全身性诱导型戈谢氏病模型，通过腺相关病毒AAV9对戈谢氏实验模型进行干预，能表达野生型β‑葡糖脑苷脂酶基因（GBA），补充患者有缺陷的GBA，本发明的干预治疗周期短，治疗效果明显，所需费用仅为酶替代疗法高昂的治疗费用的几百分之一，且本发明对I型、II型和III型戈谢氏病均适用。本发明相较于骨髓移植风险小、治疗所需腺相关病毒相较于骨髓供体更加易获得。本发明的重组质粒包装的腺相关病毒AAV9适用于制备治疗戈谢氏病的制剂。进一步为戈谢氏病提供一种新的干预治疗手段。 | ||
| 搜索关键词： | 腺相关病毒 治疗 制备 干预 重组质粒表达载体 基因工程领域 葡糖脑苷脂酶 酶替代疗法 成年小鼠 骨髓供体 骨髓移植 实验模型 治疗效果 治疗周期 重组质粒 野生型 诱导型 构建 整合 基因 补充 | ||
【主权项】：
1.腺相关病毒AAV9在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途。
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