[发明专利]补体成分iRNA组合物及其使用方法有效
| 申请号： | 201480067917.1 | 申请日： | 2014-12-12 |
| 公开（公告）号： | CN105814205B | 公开（公告）日： | 2019-11-19 |
| 发明（设计）人： | A·博罗多夫斯基;B·贝腾考特 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P13/00;A61P11/06;A61P19/02;A61P29/00;A61P37/02;A61P13/12;A61P19/04;A61P17/06;A61P21/04;A61P25/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 11256 北京市金杜律师事务所 | 代理人： | 陈文平;徐志明<国际申请>=PCT/US |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向补体因子B(CFB)基因、补体成分C3基因和补体成分C9基因的iRNA例如双链核糖核酸(dsRNA)组合物，以及使用此类iRNA例如dsRNA组合物来抑制CFB、C9、和/或C3的表达并且治疗患有补体成分相关性疾病例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 补体成分 irna 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
1.一种用于抑制细胞中补体因子B(CFB)的表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中所述dsRNA包含一条有义链和一条反义链，该反义链包含一个互补区域，该互补区域包括以下反义序列的19-23个连续核苷酸：/n(a)SEQ ID NO:72或74；或/n(b)SEQ ID NO:164或166，/n其中每条链的长度为19-25个核苷酸。/n
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