[发明专利]蛋白质的体内产生

摘要

本发明涉及用于多核苷酸、初级转录物和mmRNA分子的制备、制造和治疗用途的组合物和方法。

主权项

一种体内产生目标多肽的方法，其包括使哺乳动物细胞、组织或生物体与编码所述目标多肽的至少一种分离的mRNA接触，其中所述目标多肽选自由以下组成的组：果糖二磷酸醛缩酶A(ALDOA)、α‑甲基酰基‑辅酶A消旋酶(AMACR)、血清淀粉样蛋白P成分(APCS)、血管生成素1(ANGPT1)、载脂蛋白A‑I(APOA1)Milano、载脂蛋白A‑I(APOA1)Paris、载脂蛋白A‑I(APOA1)、精氨基琥珀酸裂解酶(ASL)、artemin(ARTN)、芳基硫酸酯酶B(ARSB)、杀菌/通透性增加蛋白(rBPI‑21)、骨形态发生蛋白2(BMP2)、骨形态发生蛋白7(BMP7)、支链酮酸脱氢酶E1α多肽(BCKDHA)、集落刺激因子2(粒细胞‑巨噬细胞)(GM‑CSF)、集落刺激因子3(粒细胞)(GCSF)、脱氧核糖核酸酶I(DNA酶1)、促红细胞生成素(EPO)、IX因子、VII因子、XI因子、纤维蛋白原A(FGA)、成纤维细胞生长因子18(FGF18)、成纤维细胞生长因子23(FGF23)、成纤维细胞生长因子7(FGF7或KGF)、卵泡抑素(FST)、延胡索酰乙酰乙酸水解酶(延胡索酰乙酰乙酸酶)(FAH)、半乳糖激酶1(GALK1)、半乳糖苷酶α(GLA)、葡聚糖(1,4‑α‑)分支酶1(GBE1)、糖蛋白激素α多肽(CGA或FSH‑α)、血红蛋白β(HBB)、肝细胞生长因子(HGF)、人生长激素(hGH)、门冬胰岛素、甘精胰岛素、谷赖胰岛素、赖脯胰岛素、干扰素β(IFNB)、干扰素α2(IFNA2)、白细胞介素10(IL‑10)、白细胞介素15(IL‑15)、白细胞介素7(IL‑7)、klotho(KL)、卵磷脂‑胆固醇酰基转移酶(LCAT)、溶酶体酸性脂肪酶A胆固醇酯酶(LIPA)、脂蛋白脂肪酶(LPL)、低密度脂蛋白受体(LDLR)、甘露糖苷酶α2B类成员1(MAN2B1)、微粒体甘油三酯转移蛋白(MTTP)、N‑乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)、神经调节蛋白1(NRG1)、鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)、磷酸化酶激酶α2(肝脏)(PHKA2)、纤溶酶原(PLAT)、胞裂蛋白4(ARTS或SEPT4)、serpin肽酶抑制剂分化体C(抗凝血酶)成员1(SERPINC1)、serpin肽酶抑制剂分化体F(α‑2抗纤维蛋白溶酶色素上皮衍生因子)成员2(SERPINF2)、sirtuin 1(SIRT1)、sirtuin 6(SIRT6)、溶质载体家族16成员3(单羧酸转运蛋白4)(SLC16A3)、溶质载体家族2(易化葡萄糖转运蛋白)成员1(SLC2A1或GLUT1)、分拣蛋白1(SORT1)、血小板生成素(THPO)、转化生长因子β(TGFB1)、釉丛蛋白1(TUFT1)、肿瘤蛋白p53(TP53)、酪氨酸酶(TYR)、UDP葡萄糖苷酰转移酶1家族多肽A1(UGT1A1)、血管内皮生长因子(VEGF)和X连锁细胞凋亡抑制剂(XIAP)。