[发明专利]用于肝脏中蛋白质表达的重组启动子和载体及其用途在审
| 申请号： | 202210813636.2 | 申请日： | 2016-04-15 |
| 公开（公告）号： | CN115094062A | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | C·B·德林;T·H·斯潘塞;H·C·布朗 | 申请（专利权）人： | 埃默里大学;亚特兰大儿童健康护理股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/64;C12N15/85;A61K48/00 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 王健;林晓红 |
| 地址： | 美国佐*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 肝脏 蛋白质 表达 重组 启动子 载体 及其 用途 | ||
1.一种分离的核酸分子，其包含与SEQ ID NO:11、SEQ ID NO:12、SEQ ID NO:125、SEQID NO:2或SEQ ID NO:126任一具有至少90％相同性的核苷酸序列。
2.权利要求1的分离的核酸分子，其包含与SEQ ID NO:11具有至少90％相同性的核苷酸序列。
3.权利要求2的分离的核酸分子，其包含SEQ ID NO:11所示的核苷酸序列。
4.权利要求1的分离的核酸分子，其包含与SEQ ID NO:12具有至少90％相同性的核苷酸序列。
5.权利要求4的分离的核酸分子，其包含SEQ ID NO:12所示的核苷酸序列。
6.权利要求1的分离的核酸分子，其包含与SEQ ID NO:125具有至少90％相同性的核苷酸序列。
7.权利要求6的分离的核酸分子，其包含SEQ ID NO:125所示的核苷酸序列。
8.权利要求1的分离的核酸分子，其包含与SEQ ID NO:2具有至少90％相同性的核苷酸序列。
9.权利要求8的分离的核酸分子，其包含SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。
10.权利要求1的分离的核酸分子，其包含与SEQ ID NO:126具有至少90％相同性的核苷酸序列。
11.权利要求10的分离的核酸分子，其包含SEQ ID NO:126所示的核苷酸序列。
12.一种载体，其包含权利要求1-11任一项的重组核酸分子。
13.权利要求12的载体，其中所述载体为病毒载体。
14.权利要求13的载体，其中所述病毒载体为AAV载体。
15.权利要求13的载体，其中所述病毒载体为γ逆转录病毒载体、慢病毒载体或腺病毒载体。
16.一种组合物，其包含在药学上可接受的载剂中的权利要求12-15任一项的载体。
17.权利要求12-15任一项的载体或权利要求16的组合物在制备用于在有需要的受试对象中诱导血液凝结的药物中的用途。
18.权利要求17的用途，其中所述凝血障碍为血友病A。
19.权利要求17或18的用途，其中静脉内施用所述载体。
20.权利要求17-19任一项的用途，其中所述载体与免疫抑制剂联合施用。
21.权利要求20的用途，其中所述免疫抑制剂为环孢素、他克莫司、雷帕霉素、环磷酰胺、氨甲蝶呤、硫唑嘌呤、巯嘌呤、氟二氧嘧啶、霉酚酸、更生霉素、芬戈莫德、T细胞受体抗体或结合蛋白、莫罗单抗-CD3、IL-2受体抗体或结合蛋白、巴利昔单抗、达克珠单抗、重组IFN-β、TNF-α抗体或结合蛋白、英夫利昔、依那西普或阿达木单抗。
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