[发明专利]抑制SOST基因表达的重组质粒及其骨靶向重组腺相关病毒与应用

权利要求书

1.一种抑制SOST基因表达的重组质粒，其特征在于，所述重组质粒通过shRNA技术将编码SOST基因的核苷酸序列转入至pLKD-CMV-EGFP-2A-Puro-U6-shRNA载体上，使得124-142位点沉默，所述SOST基因的氨基酸序列如SEQ NO.1所示，所述124-142位点的氨基酸为SEQNO.3所示；所述shRNA的DNA序列如SEQ NO.2如下所示GCCTTCAGGAATGATGCCATTCAAGAGATGGCATCATTCCTGAAGGC。

2.权利要求1所述的抑制SOST基因表达的重组质粒在抑制小鼠骨细胞中SOST基因表达中的应用。

3.一种靶向抑制SOST基因的重组腺相关病毒，其特征在于，表达权利要求1所述的抑制SOST基因表达的重组质粒的腺相关病毒，所述腺相关病毒经过骨靶向改造处理。

4.基于权利要求3所述的一种靶向抑制SOST基因的重组腺相关病毒的构建方法，其特征在于，包括以下步骤：

步骤1，将编码骨靶向肽基础序列DSS（AspSerSer）₆插入于腺相关病毒中进行改造处理；

步骤2，构建权利要求1所述的抑制SOST基因表达的重组质粒；

步骤3，骨靶向包裹Sost-shRNA病毒的制备。

5.基于权利要求3所述的重组腺相关病毒在制备治疗或预防骨质疏松症相关产品上的应用。

6.一种药物组合物，其特征在于，其活性成分为权利要求4所述的重组腺相关病毒以及药学上可接受的载体或稀释剂。

7.根据权利要求6所述的药物组合物，其特征在于，所述药物组合物的给药途径为肌肉注射或静脉输注。