[发明专利]一种AAV9病毒介导的心肌细胞特异性基因表达载体及其用途在审
| 申请号： | 202110141886.1 | 申请日： | 2021-02-02 |
| 公开（公告）号： | CN112717144A | 公开（公告）日： | 2021-04-30 |
| 发明（设计）人： | 李振华;王剑;杨晓;徐京平;程萱 | 申请（专利权）人： | 中国人民解放军军事科学院军事医学研究院 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/46;A61P9/04;C12N7/01;C12N15/55;C12N15/864;C12N9/14 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 关畅 |
| 地址： | 100085*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 aav9 病毒 心肌 细胞 特异性 基因 表达 载体 及其 用途 | ||
1.重组腺相关病毒的下述任一种应用：
P1、所述重组腺相关病毒在治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病中的应用；
P2、所述重组腺相关病毒在制备治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病药物中的应用；
所述重组腺相关病毒为表达OGA蛋白的腺相关病毒，所述OGA蛋白是氨基酸序列是序列表中序列1的蛋白质。
2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于：所述腺相关病毒含有所述OGA蛋白的编码基因；所述OGA蛋白的编码基因的编码链的编码序列是序列表中序列2的核苷酸分子。
3.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于：所述腺相关病毒为腺相关病毒载体血清型9。
4.根据权利要求1-3中任一权利要求所述的应用，其特征在于：所述腺相关病毒含有启动子；所述启动子为序列表中序列3所示的核苷酸分子。
5.根据权利要求1-4中任一权利要求所述的应用，其特征在于：所述心肌病为扩张型心肌病。
6.根据权利要求1-5中任一权利要求所述的应用，其特征在于：所述药物为抑制心脏扩张和/或恢复心脏收缩功能和/或减轻心肌纤维化的药物。
7.根据权利要求1-6中任一权利要求所述的应用，其特征在于：所述药物还包括药学上可接受的辅料或添加剂。
8.权利要求1-7中任一权利要求所述应用中的药物。
9.权利要求1-4中任一权利要求所述应用中的重组腺相关病毒。
10.治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病的方法，其特征在于：包括给受体动物施用权利要求1-4中任一权利要求所述的重组腺相关病毒，或/和在受体动物中过量表达权利要求1中所述的OGA蛋白，进行治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病。
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