[发明专利]表达CYP4V2的AAV载体及其用途有效
| 申请号： | 202010520246.7 | 申请日： | 2020-06-09 |
| 公开（公告）号： | CN113106124B | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | 杨丽萍;陈邵宏;贾睿璇;张天赋;张凡;和赛超;史天永;郝丹丹;裴红杰;曾露颖 | 申请（专利权）人： | 北京中因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/53;A61K48/00;A61K38/44;A61P27/02 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 吴小明 |
| 地址： | 102206 北京市昌平区*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 表达 cyp4v2 aav 载体 及其 用途 | ||
【权利要求书】：
1.载体，其包含编码CYP4V2的多核苷酸和启动子，所述启动子与所述编码CYP4V2的多核苷酸可操作连接，其中所述编码CYP4V2的多核苷酸编码SEQ ID NO:5所示的氨基酸序列，所述启动子包含SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列；其中所述载体为重组AAV2/8载体。
2.根据权利要求1所述的载体，其中所述编码CYP4V2的多核苷酸包含SEQ ID NO:4所示的核苷酸序列。
3.根据权利要求1-2中任一项所述的载体，其还包含多聚腺苷酸信号位点，所述多聚腺苷酸信号位点位于所述编码CYP4V2的多核苷酸的3’端。
4.根据权利要求3所述的载体，其中所述多聚腺苷酸信号位点包含SEQ ID NO:3所示的核苷酸序列。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的载体，其中所述启动子位于所述编码CYP4V2的多核苷酸的5’端。
6.细胞，其包含根据权利要求1-5中任一项所述的载体。
7.药物组合物，其包含权利要求1-5中任一项所述的载体和/或权利要求6所述的细胞。
8.权利要求1-5中任一项所述的载体，或权利要求6所述的细胞在制备药物中的用途，所述药物用于治疗、缓解和/或预防与视网膜色素上皮(RPE)萎缩相关的疾病或病症。
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