[发明专利]一种治疗视网膜退行性疾病的药物在审
| 申请号： | 201810849680.2 | 申请日： | 2018-07-28 |
| 公开（公告）号： | CN110755427A | 公开（公告）日： | 2020-02-07 |
| 发明（设计）人： | 刘木根;唐朝晖;胡雪斌;于珊珊;刘飞;韩云巧 | 申请（专利权）人： | 华中科技大学 |
| 主分类号： | A61K31/436 | 分类号： | A61K31/436;A61P27/02 |
| 代理公司： | 42201 华中科技大学专利中心 | 代理人： | 夏惠忠 |
| 地址： | 430074 湖北*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 视网膜退行性疾病 雷帕霉素 视网膜色素上皮细胞 自噬水平 制备 视网膜色素变性 视网膜细胞 完全培养基 细胞 病理进程 动物模型 感光细胞 缺陷破坏 确定基因 实验研究 视力损害 细胞模型 致病基因 培养基 视网膜 凋亡 构建 可用 治疗 替换 延缓 受损 修复 缓解 应用 分析 | ||
1.雷帕霉素或雷帕霉素衍生物在制备治疗视网膜退行性疾病药物中的应用。
2.雷帕霉素或雷帕霉素衍生物在制备用于提高视网膜细胞自噬水平药物中的应用。
3.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于，所述的雷帕霉素(Rapamycin)为以下式I所示结构的化合物：
4.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于，所述的雷帕霉素衍生物为替西罗莫司(Temsirolimus)、依维莫司(Everolimus)或42-(二甲基亚膦酰)雷帕霉素(Deforolimus)。
5.根据权利要求4所述的应用，其特征在于，所述的替西罗莫司(Temsirolimus)为以下式II所示结构的化合物：
6.根据权利要求4所述的应用，其特征在于，所述的依维莫司(Everolimus)为以下式III所示结构的化合物：
7.根据权利要求4所述的应用，其特征在于，所述的42-(二甲基亚膦酰)雷帕霉素(Deforolimus)为以下式IV所示结构的化合物：
8.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述的视网膜退行性疾病为以下所列疾病之一种：
视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)；
视锥-视杆营养不良(cone-rod dystrophy,CRD)；
leber氏先天性黑朦症(Leber congenital amaurosis,LCA)；
亚瑟综合征(Usher syndrome)；
Bardet-Biedl综合征或或视锥萎缩(Cone dystrophy)；
视网膜脉络膜萎缩(Chorioretinal atrophy)；
先天性静止的夜盲症(Congenital stationary night)；
老年性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)。
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