[发明专利]用于高效及靶向递送治疗性分子至CXCR4细胞的方法和试剂

权利要求书

1.一种缀合物，包括

(i)包括序列RRWCYRKCYKGYCYRKCR(SEQ ID NO：5)的一种靶向肽或其功能等同变体，以及

(ii)一种治疗剂

其中该靶向肽能够特异性结合CXCR4并促进该治疗剂在表达CXCR4的细胞中的内化。

2.根据权利要求1所述的一种缀合物，其中该治疗剂是一种多肽。

3.根据权利要求3所述的一种缀合物，其中该治疗剂和该靶向肽是一种融合蛋白的一部分。

4.一种编码如权利要求3中限定的缀合物的多核苷酸。

5.一种包括如权利要求4中限定的多核苷酸的载体。

6.一种包含根据权利要求4所述的多核苷酸或根据权利要求5所述的载体的宿主细胞。

7.根据权利要求1所述的一种缀合物，其中该治疗剂是一种多核苷酸。

8.如权利要求1中限定的一种缀合物，其中该治疗剂在一种纳米转运体内提供并且其中该纳米转运体与该靶向肽偶联。

9.根据权利要求1至3、7或8中任一项所述的一种缀合物、根据权利要求4所述的一种多核苷酸或根据权利要求5所述的一种载体，其中该治疗剂是抗肿瘤剂。

10.根据权利要求9所述的一种缀合物、多核苷酸或载体，其中该抗肿瘤剂选自下组，该组由以下各项组成：

(i)一种细胞毒多肽，

(ii)一种抗血管生成多肽，

(iii)一种由肿瘤抑制基因编码的多肽，

(iv)一种促凋亡多肽，

(v)一种具有抗转移性活性的多肽，

(vi)一种由能够激活针对肿瘤的免疫反应的多核苷酸编码的多肽，

(vii)一种肿瘤抑制基因，

(viii)一种沉默剂，

(ix)一种自杀基因，

(x)一种能够激活针对肿瘤的免疫反应的多核苷酸，

(xi)一种化疗剂，以及

(xii)一种抗血管生成分子。

11.根据权利要求10所述的一种缀合物、多核苷酸或载体，其中该沉默剂选自下组，该组由以下各项组成：一种siRNA、一种shRNA和一种反义寡核苷酸。

12.一种根据权利要求11或12所述的用于医学中使用的缀合物、多核苷酸或载体。

13.根据权利要求11或12所述的、用于在用于治疗癌症的方法中使用的一种缀合物、多核苷酸或载体，其中所述癌症含有表达CXCR4的细胞。

14.用于根据权利要求13所述的用途的一种缀合物、多核苷酸或载体，其中该癌症是胰腺癌或结直肠癌。

15.根据权利要求1至3、7或8中任一项所述的一种缀合物、根据权利要求4所述的一种多核苷酸或根据权利要求5所述的一种载体，其中该治疗剂是一种抗逆转录病毒剂。

16.根据权利要求14所述的用于医学中使用的一种缀合物、多核苷酸或载体。

17.根据权利要求1至3、7或8中任一项所述的一种缀合物、根据权利要求4所述的一种多核苷酸或根据权利要求5所述的一种载体，其中该治疗剂选自下组，该组由以下各项组成：

(i)一种抗逆转录病毒剂，

(ii)一种细胞毒多肽，

(iii)一种促凋亡多肽

(iv)一种沉默剂，以及

(v)一种自杀基因，

用于治疗与HIV感染相关的一种疾病中使用。