[发明专利]脂质、脂质复合物及其应用

权利要求书

1.一种组合物，其包含脂质成分、药物活性化合物和载体，其中所述脂质成分是按照式(I)的阳离子脂质化合物：

其中R₁和R₂各自并且独立地选自包含烷基的组；

n是介于1和4之间的任何整数；

R₃是选自包含赖氨酰、鸟氨酰、2，4-二氨基丁酰、组氨酰的组的酰基和按照式(II)的酰基部分，

其中m是1-3的任何整数；

Y^-是药用阴离子；

其中所述药物活性化合物是核酸；

其中核酸与阳离子脂质的摩尔比是0-0.075；且

其中核酸主链与阳离子脂质氮的电荷比是从1∶1.5至1∶7。

2.按照权利要求1的组合物，其中R₁和R₂各自并且独立地选自包含十二烷基、十四烷基、十六烷基和油基的组。

3.按照权利要求1和2中任一项的组合物，其中R₁是十二烷基且R₂是十四烷基；或

R₁是十六烷基，且R₂是油基。

4.按照权利要求1-3任一项的组合物，其中m是1或2。

5.按照权利要求1-4任一项的组合物，其中所述化合物是与阴离子Y^-缔合的阳离子脂质。

6.按照权利要求1-5任一项的组合物，其中Y^-选自包括卤化物、乙酸根和三氟乙酸根的组。

7.按照权利要求1-6任一项的组合物，其中所述化合物选自包括下列各项的组∶

-β-精氨酰-2，3-二氨基丙酸-N-十六烷基-N-油基-酰胺三盐酸盐

-β-精氨酰-2，3-二氨基丙酸-N-十二烷基-N-十四烷基-酰胺三盐酸盐

和

-ε-精氨酰-赖氨酸-N-十二烷基-N-十四烷基-酰胺三盐酸盐

8.按照权利要求1-7任一项的组合物，其中所述组合物是药物组合物。

9.按照权利要求1-8任一项的组合物，其中所述核酸选自包括下列各项的组：寡核苷酸和多核苷酸。

10.按照权利要求1-9任一项的组合物，其中所述核酸选自包括DNA，RNA，PNA和LNA的组。

11.按照权利要求1-10任一项的组合物，其中所述核酸是双链核酸。

12.按照权利要求1-11任一项的组合物，其中所述核酸与阳离子脂质的摩尔比是0.02-0.05。

13.按照权利要求12的组合物，其中所述核酸与阳离子脂质的摩尔比是0.037。

14.按照权利要求1-13任一项的组合物，其中所述核酸主链与阳离子脂质氮的电荷比是1∶4。

15.按照权利要求1-14任一项的组合物，所述组合物还包括至少一种辅助脂质成分。

16.按照权利要求15的组合物，其中所述辅助脂质成分选自包括磷脂和类固醇的组。

17.按照权利要求15-16任一项的组合物，其中所述辅助脂质成分选自包括下列各项的组：1，2-二植烷酰-sn-甘油基-3-磷酸乙醇胺和1，2-二油基-sn-甘油基-3-磷酸乙醇胺。

18.按照权利要求15-17任一项的组合物，其中所述辅助脂质成分的含量是从所述组合物的总脂质含量的约20mol％到约80mol％。

19.按照权利要求18的组合物，其中所述辅助脂质成分的含量是从约35mol％到约65mol％。

20.按照权利要求1-19任一项的组合物，其中所述脂质是β-精氨酰-2，3-二氨基丙酸-N-十六烷基-N-油基-酰胺三盐酸盐，所述辅助脂质是1，2-二植烷酰-sn-甘油基-3-磷酸乙醇胺。

21.按照权利要求20的组合物，其中所述脂质是所述组合物的总脂质含量的50mol％，所述辅助脂质是所述组合物的总脂质含量的50mol％。