[发明专利]治疗威尔逊氏病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980089235.3 | 申请日： | 2019-11-15 |
| 公开（公告）号： | CN113302290A | 公开（公告）日： | 2021-08-24 |
| 发明（设计）人： | 卡提克·拉马穆尔蒂;斯蒂芬妮·塔利亚泰拉;安妮·坦侬豪斯;安德鲁·杨;陈思颖;张弛;斯蒂芬妮·马丁;大卫·奥伯科夫勒;维多利亚·黄;李建民 | 申请（专利权）人： | 编码治疗公司 |
| 主分类号： | C12N9/14 | 分类号： | C12N9/14;C12N15/86;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 刘晓杰;韦昌金 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了包含变体铜转运ATP酶2(ATP7B)核酸序列的核酸分子和载体。已经将这样的序列优化以在哺乳动物细胞、肝细胞中表达和/或从腺伴随病毒载体(AAV)表达，包括截短的和/或密码子优化的变体。还提供了包含这样的ATP7B变体核酸序列的病毒载体，及其用于治疗与ATP7B缺乏相关的病症如威尔逊氏病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 威尔逊氏病 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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