[发明专利]三酸甘油酯的固体组合物及其用途在审

专利信息
申请号: 202110316004.0 申请日: 2014-11-14
公开(公告)号: CN113181158A 公开(公告)日: 2021-07-30
发明(设计)人: J·克洛普;G·莫里斯;E·卡基斯;S·琼格勒斯 申请(专利权)人: 奥特吉尼克斯制药公司
主分类号: A61K31/23 分类号: A61K31/23;A61K31/22;A61K9/14;A61K9/16;A61P25/08;A61P9/10;A61P21/02;A61P3/00
代理公司: 北京坤瑞律师事务所 11494 代理人: 封新琴
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 甘油酯 固体 组合 及其 用途
【权利要求书】:

1.一种固体组合物,其包含与一种或多种脂肪酸形成的三酸甘油酯作为活性成分以及固体物质;

其中所述活性成分具有大于95%的纯度且所述固体组合物包含至少约50重量%的所述三酸甘油酯。

2.如权利要求1所述的固体组合物,其中所述一种或多种脂肪酸是选自由C5、C7、C9、C11、C13、C15及其任何组合组成的组的一种或多种奇碳数脂肪酸;且其中所述活性成分具有大于98%的纯度。

3.如权利要求1所述的固体组合物,其中所述一种或多种脂肪酸是一种或多种苯基链烷酸和/或苯基链烯酸。

4.如权利要求1至3中任一项所述的固体组合物,其以所述组合物的重量计包含至少约50%、约55%、约60%、约65%、约70%、约75%、约80%、约85%或约90%的所述活性成分。

5.如权利要求1至4中任一项所述的固体组合物,其中所述固体物质包含固体载体。

6.如前述权利要求中任一项所述的固体组合物,其中所述固体物质还包含一种或多种持续释放聚合物。

7.一种包含多个固体粒子的固体组合物,每个粒子包含与一种或多种脂肪酸形成的三酸甘油酯作为活性成分吸附至固体物质上;

其中所述活性成分具有大于95%的纯度且所述固体组合物包含至少约50重量%的所述三酸甘油酯。

8.一种治疗受试者的疾病、病症或病状的方法,其包括向所述受试者经口施用治疗有效量的如权利要求1至2中任一项所述的固体组合物,其中所述疾病、病症或病状选自以下中的任一种或多种:脂肪酸氧化障碍或不足;成人葡萄糖多聚体病;线粒体脂肪氧化缺陷(例如,与肉毒碱棕榈酰基转移酶I、肉毒碱棕榈酰基转移酶II、肉毒碱酰基肉毒碱移位酶、极长链酰基-CoA脱氢酶、三功能蛋白、长链羟基酰基-CoA脱氢酶、多酰基-CoA脱氢酶、短链酰基CoA脱氢酶、α葡糖苷酶、分支酶、脱支酶、肌磷酸化酶或磷酸果糖激酶相关);糖原贮积症(例如,II型糖原贮积症);1型葡萄糖转运体(GLUT1)缺乏综合征;和线粒体肌病。

9.一种治疗受试者的疾病、病症或病状的方法,其包括向所述受试者经口施用治疗有效量的如权利要求1和3中任一项所述的固体组合物,其中所述疾病、病症或病状选自以下中的任一种或多种:尿素循环障碍(UCD)和肝性脑病(HE)。

10.一种药物组合物,其包含与一种或多种奇碳数脂肪酸形成的三酸甘油酯作为活性成分,其中所述活性成分具有大于98%的纯度且所述一种或多种奇碳数脂肪酸选自由C5、C7、C9、C11、C13、C15及其任何组合组成的组。

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