[发明专利]靶向RyR2蛋白的胞内纳米抗体在制备抗心力衰竭药物中的用途有效
| 申请号： | 201811131566.2 | 申请日： | 2018-09-27 |
| 公开（公告）号： | CN109306011B | 公开（公告）日： | 2021-08-03 |
| 发明（设计）人： | 胡适;李天;雷长海;傅文燕 | 申请（专利权）人： | 中国人民解放军第二军医大学 |
| 主分类号： | C07K16/28 | 分类号： | C07K16/28;C12N15/13;C12N15/63;A61K39/395;A61P9/04 |
| 代理公司： | 上海元一成知识产权代理事务所(普通合伙) 31268 | 代理人： | 赵青 |
| 地址： | 200433 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 靶向 ryr2 蛋白 纳米 抗体 制备 心力衰竭 药物 中的 用途 | ||
【权利要求书】：
1.一种靶向RyR2蛋白的纳米抗体，其特征在于，所述纳米抗体的氨基酸序列如SEQ IDNO.1所示。
2.编码权利要求1所述的靶向RyR2蛋白的纳米抗体的核苷酸，其特征在于，所述核苷酸序列如SEQ ID NO.2所示。
3.递送权利要求2所述的核苷酸的递送载体，其特征在于，该递送载体为腺相关病毒载体，能够重组并整合到心肌细胞的基因组中，并且设置有心脏组织特异性启动子。
4.根据权利要求3所述的递送载体，其特征在于：
其中，所述递送载体的适用剂量为5×109-1×1015 tvp，
所述心脏组织特异性启动子选自心肌肌动蛋白增强子/延伸因子1启动子或细胞巨型病毒增强子/肌球蛋白轻链2启动子。
5.权利要求1所述的靶向RyR2蛋白的纳米抗体在制备抗心力衰竭药物中的用途。
6.含有权利要求1所述的靶向RyR2蛋白的纳米抗体的抗心力衰竭药物组合物，其特征在于，还包括药学上可接受的赋形剂、载体或稀释剂。
7.含有权利要求2所述的核苷酸的抗心力衰竭药物组合物，其特征在于，还包括权利要求3或4所述的递送载体以及可药用载体。
8.根据权利要求6或7所述的抗心力衰竭药物组合物，其特征在于：
其中，所述抗心力衰竭药物组合物为降低细胞内RyR2蛋白特定位点S2808
磷酸化修饰水平的药物。
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