[发明专利]组合物在矫正基因突变中的应用在审
| 申请号： | 202310379807.X | 申请日： | 2023-04-11 |
| 公开（公告）号： | CN116376980A | 公开（公告）日： | 2023-07-04 |
| 发明（设计）人： | 梁瑜钦;陈建苏;唐仕波;孙玺皓 | 申请（专利权）人： | 爱尔眼科医院集团股份有限公司;湖南省爱尔眼科研究所 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/113;A61K48/00;A61K38/46;A61K31/7088;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 温可睿 |
| 地址： | 410000 湖南省长沙市*** | 国省代码： | 湖南;43 |
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| 摘要： | 本发明涉及生物医学技术领域，特别涉及组合物在矫正基因突变中的应用。本发明利用非重组病毒载体CRISPR/Cas9基因编辑技术定向矫正视网膜色素变性患者来源诱导多能干细胞系PRPF6基因突变(c.G2699A)，通过药物抗性筛选和富集，成功获得基因矫正的诱导多能干细胞系。本发明获得的诱导多能干细胞系来源于患者，而且具有三胚层分化的能力，可为研究该疾病的发病机制和治疗提供了更加合适的模型。 | ||
| 搜索关键词： | 组合 矫正 基因突变 中的 应用 | ||
【主权项】：
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