[发明专利]构建PAH基因突变的苯丙酮尿症模型猪核移植供体细胞的基因编辑系统及其应用在审
| 申请号： | 202210786334.0 | 申请日： | 2022-07-06 |
| 公开（公告）号： | CN115927456A | 公开（公告）日： | 2023-04-07 |
| 发明（设计）人： | 牛冬;汪滔;马翔;王磊;程锐;曾为俊;赵泽英;方园 | 申请（专利权）人： | 南京启真基因工程有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/877;A01K67/027;C12N5/10;C12Q1/02;C12N15/53;C12N15/70;C12N9/22;A61K49/00;C12R1/19 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 何叶喧 |
| 地址： | 211306 江苏省南京市高淳区经*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | 本发明公开了构建PAH基因突变的苯丙酮尿症模型猪核移植供体细胞的基因编辑系统及其应用。本发明提供了包括SEQ ID NO：16所示PAH‑gRNA1、SEQ ID NO：17所示PAH‑gRNA4和NCN蛋白的试剂盒。本发明还提供了制备重组细胞的方法：将PAH‑gRNA1、PAH‑gRNA4和NCN蛋白共转染猪细胞，得到重组细胞。所述重组细胞为PAH基因发生突变的重组细胞。试剂盒的用途为：制备重组细胞；制备苯丙酮尿症模型猪；制备苯丙酮尿症细胞模型或苯丙酮尿症组织模型或苯丙酮尿症器官模型。本发明对于苯丙酮尿症药物的研发及揭示该病的发病机制具有重大应用价值。 | ||
| 搜索关键词： | 构建 pah 基因突变 丙酮 模型 移植 供体 细胞 基因 编辑 系统 及其 应用 | ||
【主权项】：
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