[发明专利]用于PAH基因转移的腺伴随病毒组合物及其使用方法在审

专利信息
申请号: 201980019659.2 申请日: 2019-02-01
公开(公告)号: CN111886021A 公开(公告)日: 2020-11-03
发明(设计)人: A.B.西摩;S.S.阿梅德;J.B.怀特;S.N.多利夫;H.鲁宾 申请(专利权)人: 同源药物公司
主分类号: A61K38/43 分类号: A61K38/43;A61K35/761;A61K48/00;C12N15/864;C12N9/02;C12N5/10;A61P3/00
代理公司: 北京市柳沈律师事务所 11105 代理人: 张文辉
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 本文提供了腺伴随病毒(AAV)组合物,其可以在细胞中表达苯丙氨酸羟化酶(PAH)多肽,从而恢复PAH基因功能。还提供了使用AAV组合物的方法以及用于制备AAV组合物的包装系统。
搜索关键词: 用于 pah 基因 转移 伴随 病毒 组合 及其 使用方法
【主权项】:
暂无信息
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