[发明专利]具有提高的治疗USH1B的安全性的双AAV-MYO7A载体在审
| 申请号： | 202180032038.5 | 申请日： | 2021-03-31 |
| 公开（公告）号： | CN115666658A | 公开（公告）日： | 2023-01-31 |
| 发明（设计）人： | 香农·E·博耶;桑福德·L·博耶;H·利·斯威尼;凯特琳·卡拉布罗 | 申请（专利权）人： | 佛罗里达州大学研究基金会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K14/075;C07K14/47;C12N7/01;C12N15/09;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张福誉;韩晓帆 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 公开了用于治疗哺乳动物眼部疾病，并且特别是与厄舍综合征IB(USH1B)相关的视网膜并发症的组合物和方法。还公开了用于治疗哺乳动物内耳疾病，并且特别是与厄舍综合征IB(USH1B)相关的耳毛细胞并发症的组合物和方法。本公开内容提供了改进的基于AAV的双载体系统，其促进全长蛋白质的表达，所述全长蛋白质的编码序列超过单个AAV载体的多核苷酸包装容量。本文中描述了经修饰杂交体双载体系统，其通过改变分裂点(例如，从外显子23与24之间改变至外显子21与22之间)将MY07A尾部结构域的编码序列从前半载体转移到后半载体，从而消除截短MY07A蛋白的产生。本文进一步描述了改进的、密码子修饰的杂交体和重叠载体系统，其中去除了非编码序列中的推定的终止密码子和残留序列。 | ||
| 搜索关键词： | 具有 提高 治疗 ush1b 安全性 aav myo7a 载体 | ||
【主权项】：
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