[发明专利]一种治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合及其应用在审

专利信息
申请号: 202111057947.2 申请日: 2021-09-09
公开(公告)号: CN113584038A 公开(公告)日: 2021-11-02
发明(设计)人: 曾润娥;黄铭伟;刘阳;李阳 申请(专利权)人: 安吉康尔(深圳)科技有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/11;A61K31/7088;A61P27/02;C12Q1/6883;C12Q1/6851
代理公司: 深圳鼎合诚知识产权代理有限公司 44281 代理人: 李小焦;彭家恩
地址: 518000 广东省深圳市龙*** 国省代码: 广东;44
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摘要: 本申请公开了一种治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合及其应用。本申请治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合,包括至少两个促进PRPF 31基因表达的反义寡核苷酸,该反义寡核苷酸以PRPF 31基因pre‑mRNA的5’‑uORF、exon3、exon11或exon14为靶标位点;并且,反义寡核苷酸的主链采用2’‑MOE修饰和硫代磷酸骨架。本申请治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合,在细胞内的稳定性好,能够更有效的促进PRPF 31基因表达,为视网膜色素变性,尤其是视网膜色素变性11型,的治疗提供了一种新的方案和途径。
搜索关键词: 一种 治疗 视网膜 疾病 反义 寡核苷酸 组合 及其 应用
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