[发明专利]改变细胞内基因组序列的方法、基因编辑细胞及应用在审

专利信息
申请号: 202110481333.0 申请日: 2021-04-30
公开(公告)号: CN113512535A 公开(公告)日: 2021-10-19
发明(设计)人: 吴宇轩 申请(专利权)人: 华东师范大学
主分类号: C12N5/10 分类号: C12N5/10;C12N9/22;C12N15/113;A61K35/28;A61P7/06
代理公司: 上海翰信知识产权代理事务所(普通合伙) 31270 代理人: 张维东
地址: 200065 上*** 国省代码: 上海;31
权利要求书: 查看更多 说明书: 查看更多
摘要: 发明提供了一种改变细胞内基因组序列的方法、基因编辑细胞及应用,将短的DNA片段插入特定DNA区域,改变靶标DNA序列,此方法可以被应用于基因修复和基因治疗。例如,用于造血干细胞HBB基因修复,利用基因编辑技术靶向修复β‑地中海贫血41/42(‑TCTT)型突变,通过设计并合成能识别引导核酸酶至目标基因靶序列的sgRNA,将其与核酸酶混合引入β‑地贫密码子41/42(‑TCTT)造血干细胞中,同时引入缺失的41/42(‑TCTT)双链片段高效修复该突变位点的移码突变,恢复蛋白基因的正常表达。本发明修复效率高,修复后的患者造血干细胞在自体移植后可以重建患者血液系统并治疗地中海贫血疾病。
搜索关键词: 改变 细胞内 基因组 序列 方法 基因 编辑 细胞 应用
【主权项】:
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分,VIP会员可以免费下载。

该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息,商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于华东师范大学,未经华东师范大学许可,擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作,请联系【客服

本文链接:http://www.vipzhuanli.com/patent/202110481333.0/,转载请声明来源钻瓜专利网。

×

专利文献下载

说明:

1、专利原文基于中国国家知识产权局专利说明书;

2、支持发明专利 、实用新型专利、外观设计专利(升级中);

3、专利数据每周两次同步更新,支持Adobe PDF格式;

4、内容包括专利技术的结构示意图流程工艺图技术构造图

5、已全新升级为极速版,下载速度显著提升!欢迎使用!

请您登陆后,进行下载,点击【登陆】 【注册】

关于我们 寻求报道 投稿须知 广告合作 版权声明 网站地图 友情链接 企业标识 联系我们

钻瓜专利网在线咨询

周一至周五 9:00-18:00

咨询在线客服咨询在线客服
tel code back_top