[发明专利]改变细胞内基因组序列的方法、基因编辑细胞及应用在审
| 申请号： | 202110481333.0 | 申请日： | 2021-04-30 |
| 公开（公告）号： | CN113512535A | 公开（公告）日： | 2021-10-19 |
| 发明（设计）人： | 吴宇轩 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N9/22;C12N15/113;A61K35/28;A61P7/06 |
| 代理公司： | 上海翰信知识产权代理事务所(普通合伙) 31270 | 代理人： | 张维东 |
| 地址： | 200065 上*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种改变细胞内基因组序列的方法、基因编辑细胞及应用，将短的DNA片段插入特定DNA区域，改变靶标DNA序列，此方法可以被应用于基因修复和基因治疗。例如，用于造血干细胞HBB基因修复，利用基因编辑技术靶向修复β‑地中海贫血41/42(‑TCTT)型突变，通过设计并合成能识别引导核酸酶至目标基因靶序列的sgRNA，将其与核酸酶混合引入β‑地贫密码子41/42(‑TCTT)造血干细胞中，同时引入缺失的41/42(‑TCTT)双链片段高效修复该突变位点的移码突变，恢复蛋白基因的正常表达。本发明修复效率高，修复后的患者造血干细胞在自体移植后可以重建患者血液系统并治疗地中海贫血疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 改变 细胞内 基因组 序列 方法 基因 编辑 细胞 应用 | ||
【主权项】：
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