[发明专利]改善治疗窗的皂苷衍生物

摘要

本发明涉及一种基于皂苷的皂苷衍生物，所述皂苷衍生物包含三萜苷元和第一糖链和/或第二糖链，并且包含：包含已被衍生化的醛基团的苷元核心结构；和/或第一糖链，其中第一糖链包含已被衍生化的羧基基团；和/或第二糖链，其中第二糖链包含至少一个已被衍生化的乙酰氧基基团。本发明还涉及包含本发明皂苷衍生物的第一药物组合物。此外，本发明涉及包含本发明的第一药物组合物和第二药物组合物的药物组合，所述第二药物组合物包含抗体‑毒素缀合物、受体‑配体‑毒素缀合物、抗体‑药物缀合物、受体‑配体‑药物缀合物、抗体‑寡核苷酸缀合物或受体‑配体‑寡核苷酸缀合物中的任何一种或多种。本发明还涉及本发明的第一药物组合物或药物组合，其用作药物或用于治疗或预防癌症、感染性疾病、病毒感染、高胆固醇血症、原发性高草酸尿症、血友病A、血友病B、α‑1抗胰蛋白酶相关肝病、急性肝卟啉症、甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性或自身免疫性疾病。此外，本发明涉及用于将分子从细胞外部转移到所述细胞内部的体外或离体方法，包括使所述细胞与所述分子和本发明的皂苷衍生物接触。