[发明专利]CRISPR-CAS系统和组合物的递送及用途在审
| 申请号: | 202010077743.4 | 申请日: | 2014-12-12 |
| 公开(公告)号: | CN111269902A | 公开(公告)日: | 2020-06-12 |
| 发明(设计)人: | 桑吉塔·巴蒂亚;查尔斯·赖斯;张锋;大卫·本杰明·图里茨·考克斯;维亚斯·拉马南;罗伯特·施瓦兹;阿米尔·什洛迈 | 申请(专利权)人: | 布罗德研究所有限公司;麻省理工学院;洛克菲勒大学 |
| 主分类号: | C12N9/22 | 分类号: | C12N9/22;C12N15/113;C12N15/63 |
| 代理公司: | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人: | 李小爽 |
| 地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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| 摘要: | 本发明涉及CRISPR‑CAS系统和组合物的递送及用途。具体而言,本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法,其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法,以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性,并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。 | ||
| 搜索关键词: | crispr cas 系统 组合 递送 用途 | ||
【主权项】:
暂无信息
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